摘要
目的：探讨伐地那非作为一线治疗药物对特发性肺动脉高压(IPAH)患者长期预后-生存率及临床恶化事件发生率方面的影响.方法：本研究为回顾性研究,入选2007 年至2009年在上海市肺科医院心肺循环中心明确诊断,以伐地那非作为一线靶向治疗药物的47名IPAH 患者.随访截止日期为2011年11月1日,其中有1名患者失访(2.1％).研究的主要终点事件为全因死亡事件。结果：研究人群的平均年龄为32.7±14.2岁，68.1%为女性。平均随访时间为32.4±13.1月，中位生存时间为33月(四分位间距，27至42月)。使用伐地那非作为一线治疗策略的IPAH患者1,2和3年生存率分别为89.4%，80.9% 和78.7%。而基于NIH公式计算出来的1, 2和3年预测生存率分别为72.4%,60.6%，和51.1%。结果显示使用伐地那非作为一线治疗策略的IPAH患者实际生存率接近于PAH现代治疗时代中国IPAH患者预后研究的生存率明显好于预测生存率。使用伐地那非作为一线治疗策略的IPAH患者1,2和3年无事件生存率分别为85.1%,68.1%和57.1%。在本研究中，伐地那非相关不良反应均比较轻微且持续时间短暂。随访过程中，没有患者因为无法耐受的不良反应而中断伐地那非治疗。结论:以伐地那非作为一线靶向治疗药物，根据临床病情需要加用或换用其他PAH靶向治疗药物的治疗策略可以提高IPAH患者的长期生存率，同时具有很好的安全性及耐受性。而更重要的是，伐地那非在改善PAH患者长期生存率方面的确切作用，不错的安全性及耐受性，以及相对低廉的药物费用，均提示其临床应用前景乐观，可能适用于中国等发展中国家，作为PAH一线治疗药物。
NETL