摘要
（一）血友病B是血浆IX缺乏所导致的X连锁隐出血性遗传病,在男性的患病率约为三万分之一[1].目前该病的治疗主要以输注血浆F.IX制品或重组的F.IX为主.基因治疗是可能根治该病的安全、有效方法.在该文研究中,我们构含有突变F.IX高活性衍生物R338A-F.IX的反转录病载体,制备了相应高滴度的VSV-G假型病毒颗粒,研究了该病毒的一些相关生物学特性.经腹腔注入新生的血友病B小鼠后,我们对F.IX的活体表达情况,病毒载体在体内的分布,宿主的免疫反应,以及基因转移的安全性等问题进行了观察.
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