摘要
目的: 比较地西他滨联合小剂量阿糖胞苷与地西他滨方案治疗高危骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndrome，MDS）的临床疗效及安全性，并分析不同因素对患者生存的影响。 方法: 回顾性分析2016年06月-2019年01月期间，在青岛大学附属医院、青岛市商业职工医院就诊的高危MDS（修订国际预后积分系统IPSS-R＞4.5分）患者，其中接受4疗程以上地西他滨为基础治疗的纳入观察。根据治疗方案的不同，分为地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组与地西他滨组。应用SPSS24.0软件对两组患者的临床特征、疗效、生存时间、不良反应等进行统计学分析，P＜0.05为差异有统计学意义。 结果: 1.本研究共纳入62例高危初治MDS患者，其中地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组30例，地西他滨组32例。两组MDS患者临床特征之间无统计学差异（P＞0.05）。 2.治疗4疗程后，地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组MDS患者的总有效率（ORR）明显高于地西他滨组（90.0%（27/30）VS62.5%（20/32），P=0.012），完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）、血液学改善率（HI）分别为70.0%（21/30）VS50.0%（16/32）、10.0%（3/30）VS3.1%（1/32）、10.0%（3/30）VS9.4%（3/32），两组差异均无统计学意义（P＞0.05）。 3.地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组MDS患者的中位无进展时间（PFS）为21个月，中位总生存时间（OS）为24个月；地西他滨组中位PFS为18个月，中位OS为21个月，两组之间差别无统计学意义（P=0.327；P=0.812）。Kaplan-Meier单因素生存分析显示细胞遗传学、治疗后是否达到ORR对患者OS的影响具有统计学意义（P=0.024；P=0.047），COX多因素分析示两者无统计学意义（P＞0.05）。 4.地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组MDS患者III-IV级骨髓抑制及感染的发生率与地西他滨组之间无统计学差异，其在治疗的1-2疗程期间发生Ⅲ-Ⅳ级骨髓抑制及感染较常见，后续治疗的不良反应逐渐减少。 结论: 1.地西他滨联合小剂量阿糖胞苷方案可以提高高危MDS患者的总有效率。 2.细胞遗传学、治疗后是否达到ORR是影响高危MDS患者生存时间的重要因素。 3.地西他滨联合小剂量阿糖胞苷方案在治疗初期导致骨髓抑制及感染的风险较高，但患者能够耐受，随着治疗疗程的延长，不良反应逐渐减少。
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