摘要
背景：芳香化酶抑制剂(Aromatase inhibitors，AIs)可以通过降低男童外周雌激素水从而延缓骨骺闭合，有利于保留患儿生长潜力。 目的：评价AIs对于改善矮小儿童身高的效果。 方法：检索Pubmed，Embase及Cochrane数据库以及CNKI、万方数据库、重庆维普中关于AIs治疗矮小症的随机分组临床试验(randomized controlled trials，RCTs)，检索时限截至2019年12月31日，对比较AIs与安慰剂对矮小症患儿治疗效果的RCTs予以纳入，并运用ReviewManager5.3.0(Revman)软件对纳入研究进行Meta分析。为了评估AIs对矮小症患儿身高的影响，本研究以患儿的成人身高与治疗前的基线身高之间的变化量为主要结局，其他结局包括治疗结束时患儿的成人预估身高(predicted adult height，PAH)的变化、骨龄(bone age，BA)的变化量，以及胰岛素样生长因子-1(insulin-like growth factor-1, IGF-1)和生长速度(growth velocity ，GV)的变化。同时，本研究也比较了治疗结束时患儿雌激素水平、雄激素水平、睾丸容积水平，以及各RCT研究中脂肪组织含量(fat mass， FM)、去脂组织含量(fat free mass, FFM )、血清甘油三酯(triglyceride ， TG )、总胆固醇(total cholesterol， TC)、高密度脂蛋白(high-density lipid cholesterol，HDL)、低密度脂蛋白(low-density lipid cholesterol，LDL)、骨密度(Bone mineral density，BMD)组间差异来评估了AIs对内分泌轴与代谢指标的影响。 结果：共有6个RCTs研究纳入meta分析，包含241名矮小症男性患儿，其中AIs组122人，对照组119人。研究结果提示：(1)在后期随访达到最终成人身高时，AIs组患儿净身高增长量明显高于对照组(MD=3.88，I2=12%，P<0.00001)，组间差异显著。(2)在治疗结束时，AIs组的预测身高明显高于对照组(MD=5.23，I2=4%，P<0.00001)，BA变化量明显低于对照组(MD=-0.54，I2=99%，P=0.04)，组间差异具有统计学意义，而IGF-1水平及GV的变化无统计学差异。(3)在治疗过程中，AIs组患儿睾酮水平升高(SMD=4.60，P<0.00001)雌激素水平降低(SMD=-2.27，P=0.05)，睾丸容积增大(MD=6.38，I2=19%，P<0.00001)雄激素水平升高；FM、FFM、TG、TC、HDL、LDL组间差异无统计学意义，BMD组间差异无显著意义。 结论：AIs可以有效改善矮小男童的身高，AIs治疗有利于性腺轴的发育，且对脂代谢及骨代谢的影响较小。
NETL