摘要
目的： 细胞基因治疗在世界范围内都呈现出蓬勃发展的态势，我国也处于一个良好的行业发展时机，科学有序的监管是推动细胞基因治疗产业健康发展的重要一环。目前，我国细胞基因治疗按“药品”或“技术”监管方式不是十分明确，现处于政策与实践探索完善阶段。本文旨在全面介绍与分析代表性国家和地区对细胞基因治疗监管的具体做法基础上，根据国外监管经验，并结合我国基本国情和发展现状，为我国建立、完善和改进细胞基因治疗提出相应的监管策略建议。 方法： 运用文献研究法对相关概念、理论基础、国内外发展现状和审批特殊性进行系统理论分析；运用比较研究法分析比较美国、欧盟和日本的具体做法，总结对我国的可借鉴意义；运用典型案例研究和自身社会实践梳理我国现阶段监管问题，结合我国实际提出建议。 结果： （1）细胞基因治疗高风险与高收益并存，市场全球化成为未来趋势；国外临床试验数目不断增多，能够上市的产品却不多，监管的加速程序虽促成上市步伐加快，却有一定的标准要求； （2）我国细胞基因治疗技术与行业发展紧跟国际先进水平，但与发达国家相比质量上仍有一定差距；我国面临整体研发能力参差不齐、质量标准不统一、不健全等行业发展问题； （3）细胞基因治疗监管不同于传统药品监管，验证安全性、有效性和质量方面需要做出调整，其原料特殊性、临床试验、收益风险评估上等方面对审批提出了新挑战。各国监管部门需要结合本国实际，依法依规，创新监管方式，适应引导细胞治疗产业的发展； （4）以美国、欧盟为代表的按照产品监管的模式，共同点是由药物主管部门负责，依据相关法律框架，颁布一系列行业指南，加强上市后监督和风险管理，对罕见病的治疗实施政策鼓励，注重发挥专家咨询的作用。美国FDA将细胞基因治疗按照风险分为361 PHS Act(低风险)和351 PHS Act(高风险)管理，在平衡收益风险的基础上加快审批进程，形成科学有序的监管路径；欧盟将细胞基因治疗归为 ATMP（先进治疗产品），创新性地提出“有条件批准”、PRIME(Priority Medicine)计划和对中小企业激励措施，有效提高了产品的可及性和企业的创新性。 （5）以日本为代表的“双轨制”，将产品和临床研究分开管理，适用于不同的法律，依据不同的质量标准。临床研究按照风险分级分类管理，仅在获得认证的医疗机构进行，不可上市，主要由厚生劳动省负责；产品对应注册试验，以上市为目的，创新性提出“有条件/时间限制批准”，主要由PMDA负责审评。 结论： （1）国外的启示：完善的法律法规、监管主体和责任主体职责明确、产品归类清晰、适宜的加速审批措施和适时的“有条件批准”、严格的上市后风险管理、特殊群体的鼓励政策，科学有序的监管有利于产业健康发展； （2）我国现阶段理清监管路径、明确监管主体责任是当前最主要问题。结合实际本文提出了建立健全法制法规制度、划分细胞基因治疗产品归类；理清卫健委和药监局主体责任、划清产品和技术监管界限，并按照产品和技术监管提出相应的管理办法；创新监管措施，包括临床试验的要求、“临时牌照”的设立和上市后研究、孤儿药的鼓励措施；加强行业内和国际组织的交流；完善科学咨询和伦理审查专家委员会制度、保护患者合法权益等具体措施建议。
NETL