摘要
目的： 评价沙利度胺治疗儿童中重度活动性IBD的有效性和安全性。 对象与方法： 收集2015年1月1日至2020年12月31日在吉林大学第一医院小儿消化科应用沙利度胺治疗中重度活动性IBD的患儿病例资料。根据病情需要给予沙利度胺1-2mg/kg，睡前口服，1次/日。收集沙利度胺治疗0周、4周、8周、12周、26周、52周时患儿的临床资料，包括发病年龄、应用沙利度胺的年龄、临床症状、实验室指标、肠镜结果、营养状态、是否发生不良反应、应用沙利度胺前后有无继发性感染等，分析沙利度胺治疗儿童中重度活动性IBD的有效性和安全性，并对沙利度胺治疗儿童中重度活动性CD和中重度活动性UC的疗效性进行比较。 统计学方法： 应用SPSS26.0软件进行统计学分析，计数资料用卡方检验，用百分位数[n(%)]表示，计量资料呈正态分布用t检验，用均数±标准差((X)±s)表示，非正态分布用秩和检验，用中位数和四分位间距表示。PCDAI评分、PUCAI评分、实验室指标(ESR、CRP、PLT、Alb、Hb)用重复测量方差分析，体重Z评分、内镜评分使用配对样本秩合检验。P＜0.05(双侧)表示差异有统计学意义。 结果： 总共18例患儿纳入研究，CD10例，UC7例，IBDU1例。其中2例患儿(1例CD，1例IBDU)未完成52周随访，未纳入结果统计。 1)疾病活动度：16例患儿中，9例CD患儿在沙利度胺治疗26周后，全部达临床缓解，且维持缓解至52周。7例UC患儿在沙利度胺治疗26周后，2例(28.6%)表现出临床有反应，5例(71%)达临床缓解，52周后全部达临床缓解。在沙利度胺治疗0周、26周、52周后，平均PCDAI和平均PUCAI均较前下降，差异具有统计学意义(P＜0.05)。在沙利度胺治疗26周和52周时，CD与UC患儿的临床应答率、临床缓解率的差异均无统计学意义(P＞0.05)。 2)内镜评分：16例患儿中，9例CD患儿在沙利度胺治疗52周后，有4例(44.4%)达黏膜缓解，有2例(22.2%)达黏膜愈合。沙利度胺治疗前(0周)和治疗52周后，患儿的内镜评分分别为10(7.5-14.5)和3(0.5-4.5)，差异具有统计学意义(P＜0.05)。7例UC患儿在沙利度胺治疗52周后，有4例(57.1%)达黏膜缓解，1例(14.3%)达黏膜愈合。沙利度胺治疗前(0周)和治疗52周后，患儿的内镜评分分别为3.0(2.0-3.0)和1.0(1.0-2.0)，差异具有统计学意义(P＜0.05)。在沙利度胺治疗52周时，CD与UC患儿的黏膜缓解率、黏膜愈合率的差异无统计学意义(P＞0.05)。 3)实验室指标：与沙利度胺治疗前(0周)相比，在随访期间，CD和UC患儿的ESR、CRP、PLT均有不同程度下降，Hb、Alb均有不同程度的升高，差异具有统计学意义。CD患儿52周和0周时ESR的平均差值较UC患儿52周和0周时ESR的平均差值大，差异具有统计学意义(P＜0.05)，CD和UC患儿的CRP、PLT、Hb、Alb在52周和0周的平均差值无统计学意义。 4)营养状态：16例患儿中，9例CD患儿在沙利度胺治疗前和治疗52周后，患儿的年龄别体重Z评分分别为-2(-3~-0.5)和-0.5(-1.5~0.00)，差异存在统计学意义(P＜0.05)。7例UC患儿在沙利度胺治疗前和治疗52周后，患儿的年龄别体重Z评分分别为-1.5(-2.5~-0.5)和0.00(-0.5~0.5)，差异具有统计学意义(P＜0.05)。 5)不良反应：16例患儿在沙利度胺治疗52周期间，共有8例(50%)在用药期间出现了不良反应，嗜睡2例(12.5%)，手足麻木2例(12.5%)，头晕1例(6.3%)，周围神经炎1例(6.3%)，中性粒细胞减少2例(12.5%)。大多数不良反应在沙利度胺减量或停药后可恢复正常。 6)继发性感染：16例患儿应用沙利度胺前，存在继发性感染者共6例(37.5%)，应用沙利度胺后，仅1例出现继发性感染。 结论： 1、沙利度胺治疗儿童中重度活动性CD和UC的疗效显著，能有效诱导儿童中重度活动性CD和UC的临床缓解，改善患儿的营养状况，但对缓解期的长期维持和长期治疗的安全性还有待进一步研究。 2、沙利度胺治疗儿童IBD的不良反应发生率较高，但大多为轻度，多数经减量或停药后可逆转，但也应加强监测，以免出现不可逆的不良反应。
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