摘要
目的： 回顾性分析低剂量的地西他滨（Decitabine，Dac）单药与含地西他滨联合化疗方案治疗较高危骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndrome，MDS）患者的临床疗效和不良反应。 方法： 收集2011年6月至2020年12月泰州市人民医院血液科收治的、符合入组条件的81例MDS患者,分为地西他滨单药组（单药组）和地西他滨联合化疗药物组（联合组），其中单药组40例，联合组41例。观察两组患者的临床特征、不良反应、疗效以及生存时间等。 结果： 1.临床特征比较：两组患者在性别、IPSS-R分组、细胞遗传学、治疗前血红蛋白及血小板计数方面无明显差异；而在WHO分型，联合组主要为MDS-EB-2，单药组主要为MDS-EB-1（P=0.004）；联合组患者平均年龄、治疗前中性粒细胞计数均低于单药组（P=0.006，P=0.022）。 2.单药组和联合组中位治疗时间均为2个疗程，单药组12例(30%)患者获得完全缓解/骨髓完全缓解（CR/mCR）,6例（15%）获得部分缓解（PR）,6例（15%）获得血液学改善（HI）,4例（10%）病情稳定（SD）,12例（30%）治疗失败（NR）,总有效率（ORR）为60%；联合组24例（58.54%）患者获得CR/mCR,2例（4.88%）获得PR，2例（4.88%）获得HI,5例（12.2%）病情稳定,8例（19.5%）治疗失败,总有效率为68.29%。联合组患者CR/mCR率明显高于单药组（P=0.034）,两组患者ORR差异无统计学意义（P=0.436）。对可能影响患者CR/mCR率的因素进行分析，发现低剂量地西他滨联合化疗方案治疗较高危MDS患者可以获得更高的CR/mCR率。 3.随访时间截止至2020年12月31日，联合组中位生存时间(OS)为13[3-66]个月，单药组中位生存时间为18[1-86]个月，单药组中位生存时间与联合组比较差异无统计学意义（P＞0.05）。1年生存率两组患者无显著差别，2年生存率单药组明显高于联合组（35.14%VS10.53%，P=0.011）。对可能影响患者生存时间的因素进行分析，发现细胞遗传学预后好组患者OS明显延长（P＜0.05）。 4.治疗过程中两组患者均出现了不同程度的骨髓抑制、感染、胃肠道反应、出血、肝肾功能异常等。其中,联合组患者骨髓抑制、感染等不良反应的发生虽较单药组严重,但经对症治疗后好转，两组无明显统计学差异。 5.截止到2020年12月31日，15例患者最终转化为急性髓系白血病（Acute Myelogenous Leukemia，AML），其中单药组8例（21.05%），IPSS-R分组包括中危组（＞3.5分）2例，高危组4例，极高危组2例；联合组7例（18.42%），IPSS-R分组包括高危组2例，极高危组5例。两组患者转白率及中位转白时间均无明显差异（P＞0.05）。 结论： 1.低剂量地西他滨联合化疗治疗较高危MDS患者的近期疗效优于低剂量的地西他滨单药，远期疗效待观察。 2.细胞遗传学是影响较高危MDS患者预后的独立因子。 3.两种方案治疗较高危MDS患者的不良反应发生率相似，但单药组患者发生的不良反应程度更低且持续时间更短。 4.联合组在延长较高危MDS患者总生存时间及向AML转化时间上无独特优势。
NETL