摘要
背景奥马珠单抗是一种抗IgE人源化单克隆抗体，2017年中国批准其上市用于常规治疗控制不佳的中重度过敏性哮喘。诸多临床试验已证实奥马珠单抗的有效性、安全性，但临床试验中的病人并不一定能反映真实世界人群的情况，中国人群真实世界研究数据仍相对有限。 目的观察在中国人群真实世界中使用奥马珠单抗治疗中重度过敏性哮喘的疗效及安全性，并探讨血清总IgE、嗜酸性粒细胞水平等基线临床特征能否预测其治疗反应。 方法这是一项单中心回顾性真实世界研究，纳入2018年3月至2020年12月期间深圳市第二人医院门诊及住院部使用奥马珠单抗治疗中重度支气管哮喘患者29例。收集启动奥马珠单抗前（基线）的临床特征，观察其疗效及安全性，比较治疗前后支气管哮喘控制测试（ACT）评分、口服激素（OCS）用量、急性发作次数等变化，并分析血清总IgE水平、外周血嗜酸性粒细胞水平等基线临床特征与治疗反应的关系。 结果纳入29例中重度过敏性哮喘患者，其中8例患者在16周内中断治疗（A组），21例使用奥马珠单抗连续治疗16周（B组）。在B组中，奥马珠单抗治疗16周后，总体OCS用量（等效泼尼松剂量）从基线的9.05±11.47mg/d下降至1.43±3.59mg/d（P=0.006）；基线有9人(42.86%)使用OCS，16周后他们的OCS用量从基线的21.11±6.51mg/d下降至3.33±5.00mg/d（P＜0.001)，其中6人（66.7%）停用OCS；ACT评分从基线16.90±2.53分改善至21.19±3.74分（P＜0.001）；急性发作次数从基线的1.00±0.77次/3月下降至0.43±0.60次/3月（P=0.011）；上述变化与A组相比差异均有统计学意义（P＜0.05）。相反，A组治疗前后的OCS用量、ACT评分、急性发作次数的差异均无统计学意义。治疗期间共有2例患者出现轻度不良反应：1例患者第二次注射奥马珠单抗后出现注射部位轻度肿胀瘙痒、头晕；1例患者出现皮疹、轻度乏力、头晕。定义治疗后ACT评分改善≥3分(最小临床意义变化值（MID）)或治疗前ACT评分＜20分者（代表哮喘控制不佳或很差）经治疗后ACT评分≥20分（代表哮喘控制良好）为有应答。B组的应答率（66.7%）高于A组应答率（12.50%）（P=0.009）。在B组中，基线血清总IgE≥180IU/mL的患者比血清总IgE＜180IU/mL的患者更可能应答（p＜0.05），而嗜酸性粒细胞水平与是否应答无显著相关性。 结论奥马珠单抗能减少中重度过敏性哮喘患者的OCS用量，减少急性发作风险，改善哮喘控制水平，总体安全性良好。基线血清总IgE≥180IU/mL可预测奥马珠单抗治疗反应良好。
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