摘要
目的：观察真实世界芦可替尼治疗骨髓纤维化的安全性及疗效 方法： 1．回顾性分析2017年8月到2021年4月就诊于河北医科大学第二医院门诊或者住院部服用芦可替尼至少48周的20例成年骨髓纤维化患者的病例资料。 2．观察治疗期间患者的症状改善、脾脏回缩、血常规变化、不良事件发生率等临床资料，评估芦可替尼的安全性及疗效。 结果：1.一般临床特征：本研究共纳入病例20例，男性8例（40.0%），女性12例（60.0%）。中位年龄为62（51,77）岁。其中PMF16例，PPV-MF1例，PET-MF3例，均符合2016年WHO的PMF诊断标准或2008年IWG-MRT共识建议的PPV-MF或PET-MF诊断标准。2.观察终点：a.体质性症状改善情况：随访48周，19例（95.0%）患者总症状评分比基线下降，其中8例（42.10%）患者总症状评分下降≥50%。基线中位总症状评分为19.5（6,43），随访48周时总症状评分减至13（3,22）（P＜0.01）。b.脾脏回缩情况：基线时18例（90.0%）患者存在脾大，1例（5.0%）患者行脾切除术，治疗期间15例（83.33%）患者有不同程度的脾脏缩小。基线脾脏肋下长度（甲乙线）为12.61±5.95cm，随访48周时减小至7.94±5.06cm（P＜0.01）。c.安全性：应用芦可替尼的骨髓纤维化患者中有13例（65.0%）在用药期间出现一种或多种不良事件（任何级别），13（65.0%）例患者出现贫血，7例（35.0%）患者出现血小板减少，3例（15.0%）患者出现白细胞减少，7例（35.0%）患出现感染，包括尿路感染、肺炎、上呼吸道感染等，上述不良反应在给予对症处理后可好转。有6例（30.0%）患者因不良事件调整药物剂量或暂时中断治疗。1例（5.0%）患者因疾病进展终止用药。 结论： 芦可替尼可显著缓解骨髓纤维化患者体质性症状、缩小脾脏。用药期间常见血液学不良反应主要包括血小板减少和贫血，给予输注血液制品或调整药物剂量等对症处理后症状可缓解，相对可控制；常见非血液学不良反应主要为感染，均为1/2级，给予抗生素治疗后症状好转。本研究结果证实，在临床实践中，芦可替尼用于治疗骨髓纤维化安全而有效。
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