摘要
目的： 探讨初诊多发性骨髓瘤患者预后危险因素，构建并验证nomogram预后模型。 方法： 1.纳入2017年1月至2022年7月在兰州大学第一医院就诊的152例初诊多发性骨髓瘤（Newly diagnosed multiple myeloma，NDMM）患者。 2.分析造血干细胞移植合并症指数评分（Hematopoietic cell transplantation-comorbidity index，HCT-CI）高、低评分组患者的临床特征及生存差异。 3.进行Cox单因素及多因素回归分析筛选出有意义的变量，纳入构建NDMM患者生存预后的nomogram预测模型。 4.使用一致性指数（Concordance index，C-index）、受试者工作特征（receiver operating characteristic，ROC）曲线、ROC曲线下面积（Area under the ROC curve， AUC）、校准曲线、决策分析曲线（Decision curve analysis，DCA）对nomogram预测模型进行评估验证。根据模型总得分将患者进行风险分层，并结合ISS分期、R-ISS分期、年龄、性别进行对比验证。 结果： 1.依据HCT-CI评分分为高、低评分组，两组患者在红细胞计数、血红蛋白、血肌酐、β2微球蛋白、骨髓浆细胞比例的差异均有统计学意义（Plt;0.05）。高评分组的患者 ISS 分期也较低评分组更晚（P＜0.01）。低评分组的整体生存优于高评分组（P=0.003） 2.多因素分析显示诊断时年龄≥65岁、HCT-CI＞1分、乳酸脱氢酶（Lactate dehydrogenase，LDH）高于正常（＞240U/L）及骨髓浆细胞比例＞21.25%是影响NDMM患者总生存期（Overall survival，OS）的独立预后不良因素。 3.诊断时年龄、HCT-CI评分、LDH及骨髓浆细胞比例4个变量被纳入构建nomogram预测模型。预测模型的C指数为0.651，优于ISS分期系统（C指数=0.551）。1、3、5年的ROC曲线下面积分别为0.690、0.767和0.758，具有良 好的区分性。校准曲线及DCA曲线也证实了 nomogram预测模型具有良好的一致性和临床实用性。 4.模型可有效将患者分为低危组与高危组：低危组得分≤157分，中位OS为994天；高危组得分＞157分，中位OS为625天（P＜0.001）；危险分层在ISS分期、R-ISS分期及不同年龄、性别中进一步进行危险分层的生存分析具有统计学意义（P＜0.05）。 结论： 1. HCT-CI评分、诊断时年龄、LDH及骨髓浆细胞比例均为影响NDMM患者OS的独立预后不良因素。 2.高HCT-CI评分患者与低HCT-CI评分组患者在高肿瘤负荷指标及ISS分期均有差异。低评分组的整体生存优于高评分组。 3.证实了以HCT-CI为基础构建的NDMM患者1、3、5年OS率的nomogram预后模型可以良好地预测初诊多发性骨髓瘤患者的生存预后并区分低高危患者。
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