摘要
目的:观察应用重组人生长激素(Recombinant human growth hormone,rhGH)治疗特发性矮小症(idiopathic short stature,ISS)后的身高、骨龄、生长速率等相关指标的变化，分析其影响因素，为临床治疗该病提供可行的观察方法。 方法:选取2020年10月-2022年10月就诊于潍坊医学院附属医院儿科门诊明确诊断为特发性矮小症(ISS)的84例患儿进行研究，根据家属意愿是否应用rhGH,随机选取发病时间、年龄、家庭经济状况等相似的患儿，分为治疗组45例和对照组39例，治疗组及对照组按照初次就诊时年龄划分为(3-7岁)组、(7-10岁)组、(10-13岁)组。对照组在我科专业儿保医生的指导下给予基础营养治疗，治疗组在对照组基础上应用重组人生长激素。共随访24个月，每间隔3个月测量两组患儿身高(height,Ht),计算生长速度(Growth velosity,GV),每间隔6个月完善患儿左手腕关节骨龄平片及25羟维生素D(25-hydroxyvitamin D,25-(OH)D)、IGF-1、甲状腺功能、空腹血糖、肝肾功等检查，同时记录应用过程中出现的不良反应。数据采用SPSS 25.0统计学软件处理，计量资料以[(x)±s]表示，组间比较采用独立样本t检验，组内治疗前后采用配对t检验，计数资料以率(％)表示，采用x2检验，以P＜0.05为差异有统计学意义。 结果:随访24个月后，(1)治疗组患儿身高、GV分别为(134.13±12.16)cm、(8.91±1.70)年/cm,对照组身高、GV 分别为(122.96±14.48)cm、(4.42±0.26)年/cm,治疗组身高、生长速率高于对照组，两组间比较差异具有统计学意义(P＜0.05);(2)治疗组患儿骨龄为(9.76±2.76)岁，对照组患儿骨龄为(8.83±2.79)岁，两组患儿的骨龄比较差异无统计学意义(P＞0.05)。(3)观察组中(3-7岁）组、（7-10岁）组患儿身高增量、GV均较（10-13岁）组患儿增长明显，组内比较差异均具有统计学意义（P＜0.05）,观察组（3-6岁）与（6-9岁）组身高增量、GV比较差异无统计学意义（P＜0.05）,对照组患儿三组组间比较差异均无统计学意义（P＜0.05）;（4）治疗组（10-13岁）在开始治疗1年内的随访观察中，（0-6月）生长速率GV1与（7-12月）生长速率GV2比较，GV1＜GV2,差异具有统计学意义（P＜0.05）;（5）治疗后两组患儿IGF-1、25羟维生素D比较,治疗组高于对照组，差异具有统计学意义（P＜0.05），空腹血糖比较，差异无统计学意义（P＞0.05）;（6）两组患儿治疗过程中出现关节疼痛、甲状腺功能异常、肝肾功能异常、血糖升高等不良反应比较无统计学意义（P＞0.05）。 结论:（1）特发性矮小症患儿（ISS）应用重组人生长激素（rhGH）治疗后身高、年增长速率增长明显，随访期间患儿骨龄无明显增速，提示重组人生长激素治疗特发性矮小症有效且短期使用对患儿骨龄无影响。（2）年龄小的ISS患儿治疗效果要优于年龄大的患儿。（3）在开始治疗1年内的生长速率分析中，年龄（10-13岁）组患儿治疗6个月内生长速率较慢，大于6个月生长速率较快，故坚持规律治疗。（4）短期应用重组人生长激素对ISS患儿的糖代谢、甲功无影响，可有效促进骨代谢;短期使用rhGH安全有效，暂无严重不良反应。
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