摘要
目的：回顾性分析我院应用美国St.Jude研究病医院TotalXV方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(acutelymphoblasticleukemia，ALL)74例临床特点、预后危险因素及治疗效果。 方法：回顾性分析我院于2015年1月至2022年12月初诊并结束治疗的ALL患儿74例，应用美国St.Jude研究病医院TotalXV方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病的临床特点、总体生存率（OverallsurvivalOS）、无事件生存率（Event-freesurvivalEFS）、无复发生存率（Relapse-freesurvivalRFS）。 结果：随访截至2022年12月31日，中位随访时间为55月（1月~97月）。其中男42例，女32例，中位年龄4.2（0.33-14.08）岁。低危组5例（6.8%），中危组50例（67.6%），高危19例（25.7%）。急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）2例（2.7%），急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）72例（97.3%），其中早期前体T淋巴细胞白血病（Pro-T-ALL）2例(2.7%),普通B细胞型淋巴细胞白血病（Common-B-ALL）61例（82.4%)，前B细胞型淋巴细胞白血病（Pre-B-ALL）2例（2.7%),早期前体B淋巴细胞白血病（Pro-B-ALL）9例(12.2%)。染色体异常32例（43.2%），染色体正常42例（56.8%）。无基因突变31例（41.9%），MLL/AF4融合基因4例（5.4%），TEL/AML融合基因17例（23%），其他基因突变22例（29.7%）。D19天MRD阴性31例（41.9%）、阳性42例（56.8%），删失1例。D26天MRD阴性21例（28.4%）、阳性21例（28.4%），删失32例。D46天MRD阴性61例（82.4%）、阳性10例（13.5%）。共7例死亡，7例复发，其中骨髓复发6例（85.7%），髓外复发1例（14.2%）。 患儿死亡危险因素分析：年龄＜1岁、年龄≥1岁且＜10岁、年龄＞10岁，3组5年OS分别为57.1%、93.2%、100%,p=0.002。低危组、中危组、高危组5年OS分别为100%、100%、63.2%，P＜0.001。T-ALL组、B-ALL组5年OS分别为50%、91.7%，P=0.013。Pro-T-ALL、Common-B-ALL、Pro-B-ALL、Pre-B-ALL4组5年OS分别为50.0%、96.7%、55.6%、100%,P＜0.001。D19天MRD阴性组、D19天MRD阳性组5年OS分别为100%、83.3%,P=0.018。D46天MRD阴性组、D46天MRD阳性组5年OS分别96.7%、60%,P＜0.001。复发组、无复发组5年OS分别97%、28.6%，P＜0.001。无基因突变、MLL/AF4融合基因、TEL/AML基因融合、其他基因突变5年OS分别90.3%、50.0%、100%及90.9%，P=0.015。复发组死亡风险是无复发组死亡风险的42.67倍[95%CI(2.963-614.407)，P=0.006]，差异具有统计学意义，复发是死亡的独立危险因素。 复发危险因素分析：低危组、中危组、高危组5年RFS分别为100%、95.5%、71.1%，P＜0.05统计结果有统计学差异。T-ALL组、B-ALL组5年OS分别为50%、91.7%，P=0.016。Pro-T-ALL、Common-B-ALL、Pre-B-ALL、Pro-B-ALL4组5年RFS分别为50%、93.0%、100%及71.4%,P=0.025。D19天MRD阴性组、D19天MRD阳性组5年RFS为100%、RFS82.3%，P=0.017。D26天MRD阴性组、D26天MRD阳性组5年RFS分别为95.2%、69.8%,P=0.04。D46天MRD阴性组、D46天MRD阳性组5年RFS为94.5%、60.0%，P＜0.05。 RFS多因素分析：D46天MRD阳性组较D46天MRD阴性组，复发风险增加11.189倍[95%CI(2.032-61.6)，P=0.006]；B-ALL组复发风险是T-ALL组复发风险的0.009倍[95%CI(0-0.18)，P=0.002]，B-ALL组复发风险较T-ALL组降低。 EFS危险因素分析：年龄＜1岁、年龄≥1岁且＜10岁、年龄＞10岁，3组5年EFS分别为42.9%、87.8%、100%,p＜0.001。低危组、中危组、高危组5年EFS100%、93.6%、61.1%，P＜0.001差异存在统计学意义。T-ALL、B-ALL两组患儿EFS分别为50.5%、87.0%，p=0.049。Pro-T-ALL组、Common-B-ALL组、Pro-B-ALL组、Pre-B-ALL组5年EFS分别为50.0%、89.7%、62.5%、100%,P=0.025。D26天MRD阴性组、D26天MRD阳性组5年EFS95.2%、66.3%，P=0.024。D46天MRD阴性组、D46天MRD阳性组5年分别为EFS89.6%、60.0%,P=0.005。 总体生存率分析：5年OS为90.5%[95%CI（83.8%-94.6%）]，5年RFS为90.5%[95%CI（84.1%-94.7%）]，5年EFS为85.1%[95%CI（79.0%-91.7%）]。 结论： 1.年龄、危险度、免疫分型、MRD是患儿预后的影响因素，其中D46天MRD与复发直接相关，复发是死亡的独立危险因素。 2.T-ALL患儿较B-ALL患儿预后差。 3.美国St.Jude研究病医院TotalXV方案治疗儿童ALL，总体生存率高，青少年组更获益。
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