目的:通过前瞻性真实世界研究，探讨吡仑帕奈添加治疗Dravet综合征患儿的临床疗效和安全性。 方法:本研究以2020年9月至2021年10月在深圳市儿童医院神经内科就诊的22名Dravet综合征患儿为研究对象。以入组前2个月患者的每月平均发作频率为基线，与添加吡仑帕奈治疗6个月后的癫痫发作情况进行自身前后对照比较，计算有效率、不良反应发生率和药物保留率，分析用药年龄、性别、发作形式、基线治疗、基因型对疗效的影响。有效定义为癫痫发作频率较基线减少≥50％。 结果:本研究共纳入22名Dravet综合征患儿，男女比例为15∶7，添加吡仑帕奈治疗的中位年龄为4岁8.5月（年龄范围1岁3月-15岁6月）。22例患者用药3个月和6个月的有效率分别为54.5％（12/22）和50.0％（11/22）。9例（9/22,40.9％）患者出现不良反应，最常见的不良反应是易怒（4/9，44.4％），其次是乏力（3/9,33.3％）、走路不稳（2/9，22.2％）、嗜睡（2/9，22.2％）、反应迟钝（2/9,22.2％），大多数症状轻微，持续时间短。随访6个月药物保留率为90.9％（20/22）,仅有2例患者因疗效不佳而停药。 结论:吡仑帕奈添加治疗Dravet综合征有效，不良反应轻微可耐受，可作为一线抗癫痫药治疗失败的添加药物。
NETL
