摘要
背景与目的:弥漫中线胶质瘤，H3K27突变型是一类好发于中线部位的弥漫性高级别胶质瘤，进展迅速，治疗困难，预后较差，中位生存时间约11个月左右。目前的标准放射治疗只能延长患者3个月左右的生存期。近年来放疗后的靶向治疗是目前弥漫中线胶质瘤的主要全身治疗方式，其中以生长因子受体为靶点的抗血管生成靶向治疗具有独特潜力。阿帕替尼是一种口服小分子VEGFR-2靶向抑制剂，在临床中已有报告证实阿帕替尼与替莫唑胺联用可以提高高级别胶质瘤患者的预后。本研究的目的是评估该方案在弥漫中线胶质瘤，H3K27突变型患者中的疗效与安全性。 研究方法:回顾性分析自2016年12月至2021年12月在首都医科大学三博脑科医院神经肿瘤化疗中心的接受替莫唑胺联合阿帕替尼治疗的H3K27突变型弥漫中线胶质瘤患者的临床数据，随访患者治疗结束后的生存情况。采用改儿童神经肿瘤学反应评估标准进行疗效评价。通过Kaplan-Meier方法评估患者无进展生存期及总生存期。根据不良事件通用术语标准5.0版本进行不良反应评估分级。 研究结果:共32例符合标准的患者纳入研究，中位诊断年龄为12.96岁，所有患者的mPFS5.8个月，mOS10.3个月;其中，16例新诊断患者的mPFS9.0个月，mOS15.6个月，1年无进展生存率为21.1％,1年总生存率为54.5％;16例复发患者的mPFS4.8个月，1年无进展生存率为6.3％,mOS7.8个月。在总体及新诊断组和复发组中，确诊年龄、肿瘤位置及治疗期间的最佳疗效均是影响预后和无进展生存期的因素。治疗过程中最常见的不良反应是骨髓抑制。 研究结论:替莫唑胺联合阿帕替尼方案治疗弥漫中线胶质瘤患者的疗效优于单药替莫唑胺治疗方案;该方案尤其可能使新诊断的成年患者和非脑桥受累患者收益。方案的安全性和耐受性良好。
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