摘要
目的：从我国卫生体系角度出发，评价达雷妥尤单抗、泊马度胺与卡非佐米三种新药联合化疗方案治疗多发性骨髓瘤的有效性、安全性与经济性。 方法：进行非干预性的前瞻观察性研究，纳入2022年1月至2023年9月于河北省某两家三甲医院血液科住院治疗的多发性骨髓瘤患者。根据患者用药方案分为D组（达雷妥尤单抗组）、P组（泊马度胺组）、K组（卡非佐米组）、DP组（达雷妥尤单抗联合泊马度胺组）、DK组（达雷妥尤单抗）与KP组（卡非佐米联合泊马度胺组）。收集患者基线资料（年龄、身高、体重、DS分期、ISS分期等）、住院成本与临床疗效等数据，分析患者资料统计学差异，以我国2023年3倍人均GDP为意愿支付阈值构建决策树模型进行成本效果分析与成本效用分析评价经济性，利用不确定性分析确定结果影响因素。 结果：结果由两部分组成，第一部分为单药联合化疗方案治疗MM的有效性、安全性与经济性，第二部分为双药联合化疗方案治疗MM的有效性、安全性与经济性。 第一部分纳入患者113例，其中D组患者49例，P组患者43例，K组患者21例。三组患者基线资料差异均无统计学意义（P＞0.05）。D组、P组、K组患者治疗后ORR分别为77.55%、74.42%、66.67%，差异无统计学意义（P＞0.05）；HQR分别为55.10%，53.49%，23.81%，差异有统计学意义（P＜0.05）。三组3级及以上不良反应发生率为55.10%、69.77%、47.83%，差异有统计学意义（P＜0.05）。三组方案药品成本与总成本差异具有统计学意义（P＜0.05）。成本效果分析显示以P组作为对照，K组成本高效果差不具有经济性，D组成本高效果好。成本效果分析以P组作为对照，K组成本高效果优，ICER值为171649.58元/QALY，小于阈值具有经济性；以K组作为对照，D组成本高效果优，ICER值为234772.00元/QALY，小于阈值具有经济性。单因素敏感性分析显示药品成本是影响经济性最大的因素，概率敏感性分析显示当以我国2023年3倍人均GDP为WTP，D组具有经济性结果稳健。 第二部分纳入患者纳入患者46例，其中DP组患者21例，DK组患者14例，KP组患者11例三组患者基线资料差异均无统计学意义（P＞0.05）。DP组、DK组、KP组患者治疗后ORR分别为76.19%、85.71%、72.73%，HQR分别为57.14%，64.29%，45.45%，差异均无统计学意义（P＞0.05）。三组3级及以上不良反应发生率为71.43%、64.29%、63.64%，差异无统计学意义（P＞0.05）。三组方案药品成本差异具有统计学意义（P＜0.05）。成本效果分析显示以KP组作为对照，DK组与DP组成本高效果好，DP组经济性好。单因素敏感性分析显示药品成本与临床疗效是影响经济性最大的因素。 结论：在3倍我国人均GDP（268074元）为阈值下，达雷妥尤单抗、泊马度胺与卡非佐米单药联合化疗三种方案治疗MM中达雷妥尤治单抗联合方案最具有经济性，药品成本可影响经济性结果，双药联用方案可提高患者临床疗效。
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