查看更多>>摘要:背景 我国非小细胞肺癌(non-small cell lung cancer,NSCLC)患者转染重排(rearranged during transfection,RET)基因融合发生率为 1.4%~2.5%,普拉替尼(Pralsetinib)是国内第一个获批上市的高选择性RET抑制剂,疗效显著,但其应用缺乏真实世界的数据验证.目的 探讨特异性抑制剂普拉替尼治疗伴有RET基因阳性(RET+)的NSCLC的真实世界疗效和安全性.方法 本研究回顾性分析了 39例 2017年 3月—2022年 10月在解放军总医院接受普拉替尼治疗的RET基因阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的临床资料.分析普拉替尼应用于一线、二线及以上治疗的客观缓解率(objective response rate,ORR)、疾病控制率(disease control rate,DCR)、无进展生存期(progression-free survival,PFS)、至治疗失败时间(time to treatment failure,TTF)和药物安全性.结果 在 39例纳入的研究对象中,女性 24例(61.5%),中位年龄 59(范围:34~81)岁,26例(66.7%)为一线治疗,13例(33.3%)为二线及以上治疗,13例(33.3%)患者在用药时已有颅内转移瘤.普拉替尼一线治疗的患者,DCR为 88.5%,ORR为 50.0%,中位TTF为 11.7个月,中位PFS为 11.7个月.二线及以上治疗的患者,DCR为 76.9%,ORR为 23.1%,中位TTF为 8.2个月,中位PFS为 9.0个月.13例伴有颅脑转移的患者,颅内DCR为 84.6%,ORR为 46.2%.32例(82.1%)出现治疗相关不良反应,主要为血红蛋白减少(13例,33.3%)和中性粒细胞计数减少(12例,30.8%).5例发生感染性肺炎,为 3~4级不良反应.无治疗相关不良反应而引起的死亡.结论 特异性抑制剂普拉替尼在局部晚期或转移性RET+NSCLC的治疗中表现出了良好的临床疗效和持久反应,特别是对颅内病变有一定的控制作用,并且安全性良好,但需要重视和识别与普拉替尼相关的肺炎.