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小RNA合成技术与小RNA药物研究进展

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小RNA是一类长度20～24 nt、通过RNA-RNA相互作用调控目标基因的非编码RNA,其作用靶点广泛,能够多途径调节致病基因表达,已经成为新药研发热点.小RNA药物的研发依赖于RNA原料的获取,为此总结了化学合成、体外转录合成及体内生物合成3种小RNA合成方式,重点介绍了使用si-RNA结合蛋白表达siRNA、rRNA支架、tRNA支架及改良tRNA支架4种小RNA生物合成技术;提出利用杂合tRNA支架以生物发酵的方式能够大规模生产重组小RNA,该方法具有活性高、成本低、带有天然修饰、安全性高等优点,为临床RNA药物原料来源提供了备选方案.此外,归纳了美国食品药品监督管理局批准上市的14种小RNA药物以及当前在研小RNA药物的最新研究进展,分析了小RNA药物所面临的挑战及未来发展方向,以期加深对小RNA合成技术和小RNA药物研究进展的理解.
Recent advances in small RNA synthesis technology and small RNA drugs

裴佳伟、王雪、黄倩、谭慎行、田野、骞爱荣

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西北工业大学生命学院,西安市特种医学与健康工程重点实验室,陕西西安710072

小RNA合成 小RNA药物 RNA治疗 重组小RNA

陕西省重点研发计划高校联合项目陕西省重点研发计划陕西省国际合作计划重点项目

2021GXLH-01-022021SF-2932022KWZ-13

2023

陕西师范大学学报(自然科学版)
陕西师范大学

陕西师范大学学报(自然科学版)

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：0.563
ISSN：1672-4291
年,卷(期)：2023.51(3)
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