家族性高胆固醇血症(Familial hypercholesterolemia,FH)是由基因突变导致血浆中胆固醇水平升高,高胆固醇血症与冠心病发生密切相关.目前他汀是FH患者降脂治疗的一线药物,对于常用降脂药物不能使低密度脂蛋白胆固醇(Low density lipoprotein cholesterol,LDL-C)达标的FH患者,新型降脂药物前蛋白转化酶枯草溶菌素9(proprotein convertase subdlisin/kexin type 9,PCSK9)抑制剂和安塞曲匹(anacetrapib)将成为不错的选择.本文将主要以FH药物治疗的新进展进行综述.