肌萎缩侧索硬化SOD1基因治疗研究进展

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中文摘要：肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis，ALS)现有的治疗方式对减缓疾病进展效果有效。目前已发现多个ALS致病基因，使得通过基因技术修饰已知基因变异成为可能。超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异是所有ALS动物模型临床前研究和临床试验的主要靶点。目前，反义寡核苷酸、RNA干扰、使用针对错误折叠蛋白的抗体消减或利用DNA基因组编辑技术修正变异基因等针对SOD1基因变异进行了较多研究，其中反义寡核苷酸治疗已上市，其他治疗研究也取得较大进展。

作者：

李晓光、杨璐、刘旭东、贾鑫淼、杨欣壮

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作者单位：

中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院神经科,北京 100730

中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院医学科学研究中心,北京 100730

关键词：

肌萎缩侧索硬化超氧化物歧化酶1基因变异基因治疗反义寡核苷酸

基金：

国家自然科学基金项目吴阶平医学基金会临床科研专项资助基金项目中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目北京亦城合作发展基金会科研项目

项目编号：

817500023206750170922021I2MC&TA003YJXJJZ2021001406

出版年：

2024

DOI：

10.3969/j.issn.1672-9463.2024.09.001

中国现代医药杂志

北京航天总医院

中国现代医药杂志

影响因子：0.689

ISSN：1672-9463

年,卷(期)：2024.26(9)