摘要
肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)现有的治疗方式对减缓疾病进展效果有效.目前已发现多个ALS致病基因,使得通过基因技术修饰已知基因变异成为可能.超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异是所有ALS动物模型临床前研究和临床试验的主要靶点.目前,反义寡核苷酸、RNA干扰、使用针对错误折叠蛋白的抗体消减或利用DNA基因组编辑技术修正变异基因等针对SOD1基因变异进行了较多研究,其中反义寡核苷酸治疗已上市,其他治疗研究也取得较大进展.
基金项目
国家自然科学基金项目(81750002)
吴阶平医学基金会临床科研专项资助基金项目(320675017092)
中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目(2021I2MC&TA003)
北京亦城合作发展基金会科研项目(YJXJJZ2021001406)
NETL
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