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mRNA疗法的研究进展与挑战

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信使RN A(messenger RNA,mRNA)是一种新的药物模式,可利用机体自身的翻译系统表达不同功能的蛋白从而用于多种疾病的治疗,被认为是可代替DNA和重组蛋白介导的疗法.伴随着mRNA体外合成、纯化与修饰技术的不断发展以及递送系统的优化,mRNA的稳定性、翻译效率表现出大幅提升,免疫原性也逐渐可控,这使得mRNA药物在癌症治疗、传染病预防、蛋白质替代疗法以及基因编辑等领域受到越来越多的关注.此外,mRNA药物生产周期较短、成本较低、可实现大规模生产,这些特征赋予了mRNA治疗平台巨大的发展潜力.本文综述了目前mRNA疗法应用于各类疾病临床前和临床研究的现状,并针对现阶段该领域新药开发的挑战与机遇进行讨论与展望.
Research progress and challenges in mRNA-based therapeutics

傅佳燕、冯硕、杜彬荷、董海洋、林金钟、金勇丰

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浙江大学生命科学学院,杭州310058

复旦大学生命科学学院,上海200433

mRNA 癌症治疗 传染病预防 蛋白质替代疗法 基因编辑

国家重点研发计划浙江大学上海高等研究院繁星科学基金

2021YFE0114900SN-ZJU-S1AS-009

2023

10.1360/SSV-2021-0376

中国科学(生命科学)
中国科学院

中国科学(生命科学)

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：0.725
ISSN：1674-7232
年,卷(期)：2023.53(1)
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