siRNA新型非病毒载体递送策略新进展

Recent Advances in Novel Non-viral Vector Delivery Strategies for siRNA

陶钰萍 ¹赵珍玉 ²李又欣 ¹孙考祥 ¹史亚楠²

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作者信息

1. 烟台大学药学院,山东省高校新型制剂与生物技术药物研究协同创新中心,分子药理和药物评价教育部重点实验室,山东烟台264005
2. 烟台大学生命科学学院,山东烟台264005
折叠

摘要

小干扰RNA(siRNA)是一个靶向治疗和精确医学的代表性治疗工具,可通过序列特异性的RNA干扰(RNAi)沉默任何疾病相关基因的表达.然而,它的治疗前景历来受到体内半衰期短、递送困难和安全问题的限制.非病毒载体介导的药物递送已经成为克服这些局限性的一个成功策略,可实现siRNA在体内的有效递送,高效沉默靶基因.目前,已有多种药物处于临床试验中,4种基于siRNA的新型疗法已获得美国FDA的批准,标志着靶向疗法新时代的开始.该文概述了近年来基于siRNA的非病毒载体递送策略的新进展及其应用,并展望了siRNA药物研究的未来发展趋势.

关键词

RNA干扰/siRNA药物/基因沉默/药物递送/基因治疗

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基金项目

山东省自然科学基金面上项目(ZR2021MH395)

烟台大学青年项目(SM20B35)

出版年

2023

中国医药工业杂志

上海医药工业研究院,中国化学制药工业协会

中国医药工业杂志

CSTPCDCSCD北大核心

影响因子：0.487

ISSN：1001-8255

被引量1

参考文献量2

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