中国医药工业杂志2023，Vol.54Issue(4) ：481-488.DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2023.04.002

基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

Research Progress and Challenges of Gene Therapy Products and Vectors

王丹阳 徐婷婷 陈建军 邱云良
中国医药工业杂志2023，Vol.54Issue(4) ：481-488.DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2023.04.002
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基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

Research Progress and Challenges of Gene Therapy Products and Vectors

王丹阳 1徐婷婷 2陈建军 2邱云良2
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作者信息

  • 1. 上海工程技术大学化学化工学院,上海201620;上海益诺思生物技术股份有限公司,上海201203
  • 2. 上海益诺思生物技术股份有限公司,上海201203
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摘要

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法,为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略.基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造,同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性.本综述简述了基因治疗的方式,结合目前的基因治疗产品,介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况,并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题.

关键词

基因治疗/载体/基因传递/基因编辑/安全性

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基金项目

上海市科委研发平台项目(21DZ2291000)

出版年

2023
中国医药工业杂志
上海医药工业研究院,中国化学制药工业协会

中国医药工业杂志

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：0.487
ISSN：1001-8255
被引量2
参考文献量6
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