中国医药工业杂志2023，Vol.54Issue(10) ：1403-1410.DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2023.10.001

遗传性视网膜疾病基因治疗的研究进展

Advances in Gene Therapy for Inherited Retinal Diseases

刘楚乔 张鹏 付莉莉 陶巧玉 邱云良
中国医药工业杂志2023，Vol.54Issue(10) ：1403-1410.DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2023.10.001
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遗传性视网膜疾病基因治疗的研究进展

Advances in Gene Therapy for Inherited Retinal Diseases

刘楚乔 1张鹏 2付莉莉 1陶巧玉 1邱云良3
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作者信息

  • 1. 安徽中医药大学药学院,安徽合肥 230013;南通市海门长三角药物高等研究院,江苏南通 226133;益诺思生物技术南通有限公司,江苏南通 226000
  • 2. 南通市海门长三角药物高等研究院,江苏南通 226133;益诺思生物技术南通有限公司,江苏南通 226000
  • 3. 益诺思生物技术南通有限公司,江苏南通 226000;中国医药工业研究总院上海益诺思生物技术股份有限公司,上海 201203
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摘要

遗传性视网膜疾病(IRD)是造成患者不可逆视力丧失或失明的重要原因,其预后差,临床缺乏有效的干预手段.基因治疗药物为该类疾病治疗创造了新的可能.腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗中应用较广泛、较有前景的病毒载体之一.该文简述了 AVV载体眼部应用的可行性,重点阐述了应用AAV递送系统治疗IRD的临床前及临床进展,并结合取得的数据评估其安全性及有效性.最后总结了基因治疗IRD的影响因素,展望今后的研究方向,以期为IRD治疗技术创新、AAV载体后续产品研发提供参考.

关键词

遗传性视网膜疾病/腺相关病毒/基因治疗/安全性

Key words

inherited retinal disease/adeno-associated viral/gene therapy/safety

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基金项目

江苏省新药一站式高效非临床评价公共服务平台建设项目(BM2021002)

出版年

2023
中国医药工业杂志
上海医药工业研究院,中国化学制药工业协会

中国医药工业杂志

CSTPCDCSCD
影响因子：0.487
ISSN：1001-8255
参考文献量2
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