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FDA获批孤儿药情况简析

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文章分析了目前美国的孤儿药认证和获批情况.从1983年1月4日到2023年6月30日,FDA共授予了 4 868个通用名药物6 749个孤儿药认证,其中700个药物已获得FDA批准上市.这些获批的孤儿药来自328家企业,其中大型跨国药企在孤儿药开发中发挥着重要作用.在获批孤儿药的适应证中,仅269种被Orphanet数据库收录,覆盖率不足5％.获批孤儿药的种类较多,以化学药为主,其中寡核苷酸等多种新型孤儿药也获批上市;另外,在生物药中,细胞和基因治疗是近年来出现的新类别.总体而言,美国孤儿药政策促进了药物的研发,我国在制定相关政策时可借鉴美国的研发管理经验,要从罕见病患者角度出发,确保药物研发满足真正的临床需求.
Brief Analysis of FDA Approved Orphan Drugs

俞颖慧、谭洋、陈桂良

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中国医药工业研究总院中国医药工业信息中心,上海 200040

上海药品审评核查中心,上海 201203

FDA 孤儿药 研发

2024

10.16522/j.cnki.cjph.2024.01.018

中国医药工业杂志
上海医药工业研究院,中国化学制药工业协会

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CSTPCD
影响因子：0.487
ISSN：1001-8255
年,卷(期)：2024.55(1)
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