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临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展(二):增强临床试验结果的外推性

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目的 随机对照试验(RCT)通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异,结果的外推性受到很大限制.因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果.方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献.采用概括性综述的方法,对纳人文献进行归纳整合和定性描述.结果 共纳入12篇文献.纳人文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类:①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据(RWD)结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果.结论 改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果.
Progress in methodological research on bridging the efficacy-effectiveness gap of clinical interventions(2):to improve the extrapolation of efficacy
Objective Randomized controlled trials(RCT)usually have strict implementation criteria.The included subjects'characteristics of the conditions for the intervention implementation are quite different from the actual clinical environment,resulting in discrepancies between the risk-benefit of interventions in actual clinical use and the risk-benefit shown in RCT.Therefore,some methods are needed to enhance the extrapolation of RCT results to evaluate the real effects of drugs in real people and clinical practice settings.Methods Six databases(PubMed,Embase,Web of Science,CNKI,Wanfang Data,and VIP)were searched up to 31st December 2022 with detailed search strategies.A scoping review method was used to integrate and qualitatively describe the included literature inductively.Results A total of 12 articles were included.Three methods in the included literature focused on:①improving the design of traditional RCT to increase population representation;② combining RCT Data with real-world data(RWD)for analysis;③calibrating RCT results according to real-world patient characteristics.Conclusions Improving the design of RCT to enhance the population representation can improve the extrapolation of the results of RCT.Combining RCT data with RWD can give full play to the advantages of data from different sources;the results of the RCT were calibrated against real-world population characteristics so that the effects of interventions in real-world patient populations can be predicted.

Randomized controlled trialReal-world dataEfficacy-effectiveness gapExtrapolation

刘佐相、龙子临、杨智荣、石舒原、许欣然、赵厚宇、杨祖耀、符祝、宋海波、林腾飞、詹思延、孙凤

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北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系,北京 100191

重大疾病流行病学教育部重点实验室(北京大学),北京 100191

中国科学院深圳先进技术研究院计算机科学与控制工程学院,深圳 518055

中国康复科学所/中国残疾人联合会残疾预防与控制中心,北京 100068

香港中文大学公共卫生及基层医疗学院,香港 999077

海南省博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局,海南省真实世界数据研究院,海南 571437

国家药品监督管理局药品评价中心中药监测和评价部,北京 100076

国家药品监督管理局药物警戒研究与评价重点实验室,北京 100076

中国科学院深圳先进技术研究院先进计算与数字工程研究所生物医学信息技术研究中心,深圳 518055

北京大学第三医院临床流行病学研究中心,北京 100191

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随机对照试验 真实世界数据 效力-效果差距 外推性

2024

10.3760/cma.j.cn112338-20230925-00190

中华流行病学杂志
中华医学会

中华流行病学杂志

CSTPCD北大核心
影响因子：1.985
ISSN：0254-6450
年,卷(期)：2024.45(4)
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