查看更多>>摘要：目的 评估维奈克拉(VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗较高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的疗效和安全性,并分析可能影响疗效的因素.方法 回顾性分析2019年11月至2023年5月在郑州大学第一附属医院血液科确诊的83例HR-MDS患者的临床资料,所有患者在治疗期间均应用过VEN+HMA治疗.生存曲线采用Kaplan-Meier法绘制,组间生存比较采用Log-rank检验.结果 83例HR-MDS患者中,男性51例(61.4％),中位年龄57(15～82)岁.其中,初始治疗MDS患者45例(54.2％),应用HMA≤4个疗程患者23例(27.7％),HMA治疗失败15例(18.1％).中位随访10.3(0.6～34.4)个月,总体反应率(ORR)62.7％(52/83),其中18例(21.7％)获完全缓解(CR),14例(16.9％)获骨髓完全缓解(mCR)并血液学改善,20例(24.1％)获mCR.初始治疗、应用HMA≤4个疗程、HMA治疗失败3组患者的ORR分别为66.7％、60.9％、53.3％(P=0.641).中位总生存(OS)期14.6(95％CI7.2～22.0)个月,中位无进展生存(PFS)期8.9(95％CI6.7～11.1)个月.多因素分析显示,碱性磷酸酶(ALP)≥90 U/L(OR=14.574,95％CI3.036～69.951,P=0.001)、TP53 突变(OR=13.052,95％CI 1.982～85.932,P=0.008)和 U2AF1 突变(OR=7.720,95％CI 1.540～38.698,P=0.013)是 VEN+HMA治疗无效的独立危险因素.所有患者均发生了血液学不良事件(AE),因治疗所致3～4级白细胞减少的发生率最高,为48.2％(40/83).最常见的非血液AE为肺部感染(31.3％).结论 VEN+HMA在初始治疗及HMA治疗失败的HR-MDS患者中均有较高的治疗反应率,ALP≥90 U/L、TP53突变和U2AF1突变是无治疗反应的独立危险因素.
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