摘要
输血依赖性地中海贫血(TDT)患者需要长期接受输血+铁螯合治疗来改善机体的慢性贫血和铁过载状态,长期慢性贫血以及输血带来的铁过载问题导致患者常常患有多系统并发症,严重影响患者的生存质量.目前,治疗输血依赖性β地中海贫血的基因编辑和替代疗法已取得优异的成效,新型药物罗特西普也已经被FDA批准应用.本研究从病理生理、输血治疗、铁过载和铁螯合、相关并发症、新型治疗几个方面对TDT进行综述,为临床TDT的管理和治疗提供参考.
基金项目
中国医学科学院医学与健康科技创新工程(2021-I2M-1-060)
维普
万方数据