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亨廷顿病基因治疗的进展

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亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病,近年来多项针对mRNA水平的干预策略相继开展临床试验,同时随着聚集的规律性间隔短回文重复序列(clustered regularly interspersed short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR 关联基因(CRISPR asso-ciated gene,Cas)系统的日渐成熟,针对致病基因组的基因编辑策略也屡有报道.本文将围绕亨廷顿病基因治疗的临床现状、研究进展、临床评估的改进做简要综述.
Advancements in gene therapy for Huntington's disease
Huntington's disease is an autosomal dominant genetic disease.In recent years,clinical trials have been conducted for vari-ous intervention strategies targeting mRNA levels,and meanwhile,with the development of the clustered regularly interspersed short palindromic repeat(CRISPR)/CRISPR-associated genes system,there are also reports on gene editing strategies for pathogenic ge-nomes.This article reviews the gene therapy for Huntington's disease in terms of current clinical status,research advances,and im-provements in clinical assessment.

Huntington's diseasegene therapyantisense oligonucleotidegene editing

裴中、吴腾腾

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中山大学附属第一医院神经科,广州 510080

广州医科大学附属第一医院神经内科,广州 510080

亨廷顿病 基因治疗 反义寡核苷酸 基因编辑

国家重点研发计划国家重点研发计划国家自然科学基金国家自然科学基金国家自然科学基金广东省神经系统疾病临床医学研究中心项目广东省神经疾病早期干预及功能修复研究国际科技合作基地项目

2022YFA11049002022YFA11049048207125582271266821013302020B11111700022020A0505020004

2024

10.13406/j.cnki.cyxb.003503

重庆医科大学学报
重庆医科大学

重庆医科大学学报

CSTPCD北大核心
影响因子：0.724
ISSN：0253-3626
年,卷(期)：2024.49(5)
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