RNA干扰是一种利用非编码双链RNA(dsRNA)识别和降解靶mRNA从而使特定基因沉默的技术,可应用于包括肿瘤在内的多种疾病的临床前或临床治疗。小分子干扰RNA(siRNA)是一种可以沉默靶基因表达的dsRNA分子,它可以通过人工合成后导入细胞,也可由dsRNA在胞内通过核酸内切酶裂解后生成。然而,裸siRNA不稳定,在体内递送存在着靶向性差、细胞摄取困难、脱靶效应以及在血液循环中易被核酸酶降解等困难,限制了其治疗效率,因此,RNA干扰需要设计合适的载体以帮助siRNA成功递送至细胞并发挥作用。近年来,纳米技术的引入有效促进了siRNA载体递送系统的发展。本文将对RNA干扰的作用机制、纳米载体介导的siRNA递送系统设计过程中所面临的主要挑战以及优化策略进行探讨,并围绕近年来基于有机纳米载体和无机纳米载体介导的siRNA递送系统的研究进展进行综述。