腺相关病毒基因治疗在肝脏疾病中的应用及展望

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中文摘要：腺相关病毒(AAV)载体基因治疗在多个临床试验中已被证明安全有效.近期,靶向肝脏的AAV载体治疗血友病的临床研究备受关注,为改善凝血功能障碍提供了有效策略.然而,外源基因导入可能导致肝损伤等不良反应,基因治疗的长期风险尚不明确.本文重点探讨AAV载体在血友病基因治疗的应用,总结其在多种肝脏疾病中的应用价值,并提出针对潜在风险的控制措施.

作者：

程彬、唐霓、黄爱龙

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作者单位：

400016 重庆医科大学感染性疾病分子生物学教育部重点实验室

关键词：

腺相关病毒载体基因治疗血友病肝脏疾病安全策略

基金：

国家自然科学基金

项目编号：

U20A20392

出版年：

2024

肝脏

上海市医学会

肝脏

CSTPCD

影响因子：0.71

ISSN：1008-1704

年,卷(期)：2024.29(6)

参考文献量22