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定量与工程生物学在mRNA基因疗法中的应用

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信使RNA(messengerRNA,mRNA)作为基因信息的瞬时载体,是一种多功能、灵活及安全的基因治疗手段,但由于mRNA分子的不稳定性和免疫原性,这种基因疗法最初并没有得到普及.在过去几十年里,定量与工程生物学学科交叉融合使得以mRNA为基础的基因治疗方法逐渐从概念验证阶段走向临床治疗阶段.本文从mRNA的功能结构、体外合成mRNA的设计和技术创新等方面阐述了定量与工程生物学在mRNA基因治疗中的应用.借助一些实验室和临床应用案例展示了定量与工程生物学方法指导mRNA药物设计,解决当代医疗问题.有效的工程设计方法将有助于针对各种适应证和遗传背景建立精准的mRNA基因治疗平台.目前,尽管基于mRNA的基因治疗方法在大多数适应证中仍处于预临床阶段,但各种工程与定量生物设计方法的积累可能会为新一代mRNA基因疗法拓宽道路.
Application of quantitative and engineering biology in mRNA gene therapy

向虹、柯磊、阳小胡、郭健敏、杨威、胡勇

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中国科学院深圳先进技术研究院,深圳合成生物学创新研究院,中国科学院定量工程生物学重点实验室,深圳518055

广东莱恩医药研究院有限公司,广东省药物非临床评价研究企业重点实验室,广东省创新药物评价与研究工程技术研究中心,广东省细胞与基因治疗创新药物工程技术研究中心,广州510990

香港科技大学生命科学部癌症研究中心,分子神经科学国家重点实验室,香港999077

定量生物学 合成生物学 化学修饰mRNA 基因治疗

中国博士后科学基金深圳市科技创新委员会基础科学研究基金深圳孔雀团队项目

2019M663173JCYJ20180507182250795KQTD20170331160605510

2021

10.1360/TB-2020-0476

科学通报
中国科学院国家自然科学基金委员会

科学通报

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：1.269
ISSN：0023-074X
年,卷(期)：2021.66(3)
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