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mRNA治疗及其应用前景

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信使核糖核酸(mRNA)是由DNA的一条链作为模板转录而来的携带遗传信息、指导蛋白质合成的一类单链核糖核酸.随着mRNA体外合成中修饰调控/序列优化系统的日益完善和体内递送系统的逐渐成熟,mRNA缺乏稳定性及无法有效递送等缺点已经逐渐被克服,基于mRNA的治疗方法已逐步成为研究热点.通过体外转录技术合成的mRNA,借助脂质纳米颗粒递送系统运送到特定的组织细胞内,由细胞自身的翻译系统翻译出目标蛋白.这些蛋白或是作为抗原激发免疫反应,或是补充细胞内缺少的蛋白以行使功能,最终达到治疗的目的 .mRNA治疗具有的制备快速、成本低、安全等优点让它在众多治疗方法中脱颖而出,被广泛地应用于癌症疫苗、感染性疾病疫苗、蛋白替代治疗和罕见病治疗等领域.为了解全球mRNA治疗的开发和研究现状,本文重点对mRNA治疗的修饰调控/序列优化系统、递送系统以及临床研究现状进行分析和总结.
mRNA-based therapies and their clinical prospects

杭辰悦、徐山杉、吴其峰、张普昱、张宇、徐颖洁

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上海交通大学医学院上海-渥太华联合医学院,上海200025

上海交通大学医学院生化与分子细胞生物学系,上海200025

上海市肿瘤微环境与炎症重点实验室,上海200025

mRNA治疗 癌症 疫苗 罕见病 递送系统 修饰调控/序列优化

上海交通大学科技创新重点前瞻布局项目

2019TPA10

2021

10.1360/TB-2021-0222

科学通报
中国科学院国家自然科学基金委员会

科学通报

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：1.269
ISSN：0023-074X
年,卷(期)：2021.66(28)
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