目的 观察中剂量重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小症(ISS)的临床效果.方法 选取2021 年5 月—2023 年5 月于福建中医药大学附属福鼎医院治疗的 ISS患儿 66 例,采用随机数字表法分为中剂量rhGH治疗组和非药物治疗组,每组33 例.非药物治疗组使用非药物治疗,中剂量rhGH治疗组在此基础上使用中剂量rhGH治疗,2 组均治疗6 个月.比较 2 组治疗前后生长发育指标[身高、体质量、生长速度(GV)、预测成年身高(PAH)、按年龄的身高标准差积分(Ht-SDS)、骨龄(BA)]、骨代谢指标[血清骨碱性磷酸酶(BAP)、Ⅰ型前胶原氨基端前肽(PⅠNP)、Ⅰ型胶原交联羧基末端肽(β-CTX)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)、生长激素释放肽(Ghrelin)]、甲状腺及糖代谢指标[促甲状腺激素(TSH)、游离三碘甲状腺原氨酸(FT3)、游离甲状腺素(FT4)、空腹血糖(FPG)、空腹胰岛素(FINS)、胰岛素敏感指数(ISI)],不良反应.结果 治疗6 个月后,非药物治疗组GV、Ht-SDS及中剂量rhGH治疗组身高、体质量、GV、PAH、Ht-SDS均优于治疗前,且中剂量rhGH治疗组身高、体质量、GV、PAH及Ht-SDS高于非药物治疗组(P<0.05 或P<0.01),2 组BA相比无明显差异(P>0.05).治疗 6 个月后,2 组BAP、PⅠNP、β-CTX、IGF-1及Ghrelin水平均优于治疗前,且中剂量rhGH治疗组BAP、PⅠNP及IGF-1 水平高于非药物治疗组,β-CTX及Ghrelin水平低于非药物治疗组(P<0.01).治疗 6 个月后,2 组TSH、FT3、FT4、FPG与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05),2 组FINS及ISI均低于治疗前(P<0.01),中剂量rhGH治疗组TSH、FT3、FT4、FPG、FINS及ISI与非药物治疗组比较组间差异均不明显(P>0.05).中剂量rhGH治疗组不良反应总发生率与非药物治疗组比较组间差异不明显(9.09%vs.0,χ2=1.397,P=0.237).结论 中剂量rhGH治疗ISS的疗效较好,可有效促进儿童生长发育,增加骨代谢,且对甲状腺及糖代谢影响小,安全性较高.
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