摘要
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CA)是转甲状腺素蛋白(transthyretin,TTR)在心肌间质外沉积所致,临床主要表现为心力衰竭和心律失常甚至猝死,严重影响患者的生活质量和生存预后.由于该疾病异质性及多系统的临床表现,与其他疾病存在重叠,易造成延迟诊断和误诊.随着临床医师对该疾病认知的提高、无创性心脏放射性核素显像和基因检测的广泛使用,以及有效治疗药物的问世,使得该病的早期识别和诊疗成为可能,同时意味着ATTR-CA患者的潜在确诊数量可能十分庞大.然而,当前缺乏国人ATTR-CA的发病率和患病率数据,无法预估该疾病的临床需求,制定有效防治策略及诊疗体系.此外,在以TRR为靶点治疗的时代,长期预后的数据有限.目前的分期系统是在这些新型药物开发和广泛使用之前发布的,尚未建立适合国人的整体预后评分系统.本文基于国内外有关ATTR-CA的发病状况和研究进展,归纳整理临床预后评估资料.
基金项目
福建省科技厅科技创新联合资金项目(2019Y9082)
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