目的 探讨健脾益肾汤联合重组人生长激素(rhGH)治疗儿童矮小症的临床效果.方法 选取 2018 年 4 月至2020 年 12 月我院收治的 66 例矮小症患儿,采用随机数字表法分为对照组和观察组各 33 例.对照组采用rhGH治疗,观察组在对照组基础上加用健脾益肾汤治疗,共治疗 6 个月,比较两组治疗临床效果、发育指标、血清学指标、中医积分、不良反应.结果 观察组治疗总有效率较对照组高,差异有统计学意义(P<0.05);治疗前后两组骨龄比较,无显著差异(P>0.05);治疗后,观察组身高、体质量及胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)和胰岛素样生长因子(IGF-1)水平较对照组高,中医证候积分较对照组低,差异有统计学意义(P<0.05);两组不良反应发生率比较,无显著差异(P>0.05).结论 儿童矮小症应用健脾益肾汤联合rhGH治疗安全有效,可促进患儿生长,提高IGFBP-3、IGF-1水平,改善患儿病情,临床实用价值较高.