摘要
背景 中药和针刺等中医药疗法在重症肌无力(MG)的治疗中广泛应用,但缺乏高质量的循证医学证据验证其有效性和安全性,原因之一是随机对照试验(RCT)设计中缺乏公认、统一的结局指标,进而导致在开展Meta分析等二次研究时由于指标不同而无法合并数据.构建中医药治疗MG的核心结局指标集有助于临床研究设计与高质量循证证据积累.目的 描述中医药治疗MG的RCT中结局指标的选用现状,分析存在的问题并提出建议,推动构建中医药核心结局指标集.方法 系统检索中国知网(CNKI)、万方数据知识服务平台(Wanfang Data)、维普网(VIP)、中国生物医学文献服务系统(SinoMed)、Medline、PubMed、Cochrane Library与Web of Science数据库,检索时限从各数据库建库至2022-04-01,检索中医药治疗MG的所有RCT,由2位研究者独立筛选文献、提取信息,对结局指标进行分类并统计使用频次,根据结局指标功能属性划分指标域,分析结局指标选用现状与存在的问题,并提出相应建议.结果 共纳入186篇文献,涉及71个结局指标,各指标共计选用724次,全部结局指标大致可分为7个大类:重症肌无力严重程度量表(133次)、重症肌无力生活质量量表(20次)、中医证候积分(70次)、安全性指标(66次)、血生化指标(224次)、肌力变化(3次)与其他(208次).根据结局指标的功能属性可归纳为7个指标域.单篇文献最少选用1项、最多选用12项结局指标,高频使用的指标包括有效率、重症肌无力绝对和相对评分法、中医证候积分等.纳入文献中仅2篇明确报告了主要结局指标与次要结局指标.单篇文献随访次数为2～7次,多数研究(83.33％,155次)选择随访3次,大部分研究(93.55％,174次)未报告是否在结局指标评价时使用盲法.结论 目前中医药治疗MG的RCT中结局指标选用存在较多问题,包括主次结局指标区分不明确、缺少国际公认指标、对安全性不够重视、结局指标数量与评价时间点差异大、评价存在偏倚、未纳入卫生经济学评价、中医疗效评价标准不规范等.根据存在的问题提出推动构建中医药治疗MG的临床研究核心结局指标集、选择国际公认的结局指标与安全性指标并明确主次、选择合适的治疗周期与评价时间点、临床研究注册、实施盲法、规范报告等具体建议.
基金项目
中国中医科学院科技创新工程项目(CI2021A01309)
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