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聚焦基因治疗的扩张型心肌病模型构建及进展

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扩张型心肌病是引起心力衰竭的主要疾病之一，存在病因学异质性。近 1/4 扩张型心肌病患者与遗传相关，心室扩大和心肌收缩功能障碍是该病的主要特征。核纤层蛋白A(Lamin A，LMNA)基因突变是遗传性扩张型心肌病的重要病因，心律失常是LMNA突变遗传性扩张型心肌病的重要临床表征。近年来基于C57/B6 遗传背景小鼠聚焦基因治疗的啮齿类动物扩张型心肌病模型构建及其干预是研究的热点，对犬和猪等大动物模型构建也有一定的研究。大动物尤其是非人灵长类动物是更贴近人的理想模型，但目前对于非人灵长类动物的心脏疾病模型并未涉及扩张型心肌病，故本文综述了基因层面的扩张型心肌病啮齿类动物及大动物模型的研究，提出可进行基于当前研究基础上的非人灵长类扩张型心肌病模型的理念，为今后有针对性地研究致病机制以及临床治疗提供新思路。
Model establishment and progress of focused gene therapy for dilated cardiomyopathy
Dilated cardiomyopathy is a main disease that causes heart failure and exhibits etiological heterogeneity.Nearly a quarter of dilated cardiomyopathy in patients is related to genetics,and ventricular dilation and myocardial systolic dysfunction are the main characteristics of the disease.LMNA mutation is a major cause of hereditary dilated cardiomyopathy,and arrhythmia is a major clinical manifestation of hereditary dilated cardiomyopathy with LMNA mutation.In recent years,establishment of a dilated cardiomyopathy model in C57/B6 mice and its treatment by focused gene therapy has been a research focus,and some important conclusion have been drawn from the establishment of large animal models in dogs and pigs.However,large animals,especially non-human primates,are closer to humans.At present,dilated cardiomyopathy is not involved in the heart disease model of non-human primates.Therefore,this article reviews studies on rodent and large animal models of dilated cardiomyopathy at the genetic level and proposes the idea of developing a dilated cardiomyopathy model in a non-human primate.It also provides new ideas to study the pathogenesis and clinical treatment.

dilated cardiomyopathyLMNA mutationgene therapyanimal model

陈玉林、蒋虎刚、安涛、李雯、严春艳、黄倩、刘凯、李应东、赵信科

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甘肃中医药大学 中西医结合学院,兰州 730000

中国医学科学院北京协和医学院国家心血管病中心阜外医院心力衰竭中心,北京 100037

甘肃中医药大学 第三附属医院,甘肃 白银 730900

甘肃省中医药防治慢性疾病重点实验室,兰州 730000

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扩张型心肌病 LMNA突变 基因治疗 动物模型

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8226086982360926国中医药办人教函[2022]5号20ZD7FA002GSSYLXM-05-ZXYJH-5GZKZD-2018-022021jyjbgs-032022-2-50Y2022YK-112021KCYB-5gzfy-2022-10GKZP-2023-59

2023

10.3969/j.issn.1005-4847.2023.11.010

中国实验动物学报
中国实验动物学会，中国医学科学院医学实验动物研究所

中国实验动物学报

CSTPCDCSCD北大核心
影响因子：0.767
ISSN：1005-4847
年,卷(期)：2023.31(11)
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