摘要
遗传病传统的临床治疗方法只能减轻或矫正患者的临床症状,不能改变患者携带的致病基因.揭示遗传病的发病机制,利用基因治疗改变细胞中的遗传物质是根治遗传病的有效途径.干细胞是一类具有自我更新能力和多向分化潜能特性的细胞,其中人尿源性诱导多能干细胞具有容易获得、易于培养增殖、重编程率高等优点,且可被诱导分化为多种细胞和器官.该文总结了近五年来人尿源性诱导多能干细胞的高效重编程方法,并整理其在心脏、肌营养不良、脊髓型肌萎缩等相关遗传病的疾病模型复制、机制探索及可行性治疗方面的应用,为遗传病的临床治疗研究提供更多的思路.
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