目的 分析去甲基化药物(HMAs)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床效果及安全性.方法 回顾性分析33例初诊MDS患者的临床资料,其中使用地西他滨治疗18例,阿扎胞苷治疗15例,观察患者的临床特征、疗效和不良反应发生情况.结果 33例患者中男性22例,女性11例;年龄38~82岁,中位年龄69岁.根据预后积分系统分为较低危组7例和较高危组26例.所有患者经3个疗程治疗后,总有效率(ORR)为54.5%(18/33),其中2例完全缓解(CR),2例骨髓完全缓解(mCR),5例部分缓解(PR),9例血液学改善(HI),6例疾病稳定(SD),9例疾病进展(PD).治疗期间发生3~4级血液学不良反应26例,感染15例,恶心呕吐3例,无3~4级出血和肝功能损伤.结论 去甲基化药物治疗初诊MDS患者的ORR高,药物不良反应发生率低,安全、有效,尤其在老年MDS患者中获益更多.