摘要
目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考.方法 总结并分析 1999 年 4 月至 2022 年 6 月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容.按疾病分类,统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》(简称《医保目录》)收载情况,分析我国罕见病药物使用现状,并提出保障政策建议.结果 我国一直十分重视罕见病及其治疗药物,已颁布(国家级)罕见病药物政策 24 个,涉及注册评审、临床评价、《医保目录》、发展规划、用药保障机制的分别有 12,8,2,1,1 个,且 2021 年版《医保目录》已包括 26 种罕见病及 56 个相关药物,医保覆盖率约 22%(且较之前呈逐年递增趋势),为罕见病用药提供了重要的政策遵循和经济保障.我国罕见病用药还存在法规保障体系不健全、临床用药品种缺乏、药品费用高、医保报销种类比例少、药物研究投入不足、专利保护期较短、超适应证用药较普遍、缺少数据与标准、民众认知极有限等问题.结论 建议建立健全罕见病法规保障体系,提高药物保供水平,建立科学合理的药品价格体系,扩大医保报销范围及比例,加大制度支持和专利保护力度,加强用药指导和监督,强化数据积累、联动和知识的科学普及,从而提高国内罕见病药物的可及性,并促使其安全、合理使用.
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