首页|罕见病Castleman病的靶向治疗药物司妥昔单抗

罕见病Castleman病的靶向治疗药物司妥昔单抗

扫码查看
原文链接
  • 万方数据
  • 维普
特发性多中心型Castleman病(iMCD),是一种可危及生命的罕见血液疾病,临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状、多发淋巴结肿大、血细胞减少和多器官功能衰竭等.注射用司妥昔单抗(商品名:萨温珂®/Sylvant®)是一种抗IL-6人-鼠嵌合单克隆抗体,可阻断人IL-6与IL-6受体相结合,对IL-6产生抑制作用,继而抑制疾病进展.作为临床急需的罕见病治疗药品,国家药品监督管理局于2021年11月30日通过优先审评审批程序批准其进口注册申请,用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒-8(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成年患者.司妥昔单抗是目前临床上唯一经过随机对照临床研究评价针对iMCD疗效的药物,Ⅰ期/Ⅱ期临床试验结果显示该药具有良好的风险获益比,延展研究也验证了其长期给药的安全性.目前,司妥昔单抗已在全球超过50个国家和地区获批上市.多项国内外共识及指南推荐司妥昔单抗可作为iMCD的一线治疗药物,也被推荐用于其他类型Castleman病的治疗,包括中国Castleman病诊断与治疗专家共识、CSCO指南、CDCN共识、NCCN指南、BSH指南等.司妥昔单抗的上市为Castleman病患者提供了治疗选择.鉴于此,本研究基于国内外科学文献、临床试验数据以及指南共识等信息汇总,特将该药的作用机制、研发历程、临床研究结果等进行阐述,以期促进对该药的科学宣传及科学应用,为我国罕见病患者的临床治疗和用药提供参考.
Siltuximab:A Targeted Therapy Drug for Rare Disease Castleman Disease

张路、李剑

展开 >

中国医学科学院,北京协和医学院,北京协和医院血液科,北京 100730

罕见病 Castleman病 特发性多中心型Castleman病 司妥昔单抗 白细胞介素-6

2022

中国医药导刊
国家食品药品监督管理局信息中心

中国医药导刊

影响因子：1.408
ISSN：1009-0959
年,卷(期)：2022.24(4)
  • 5