目的:为修订我国基因治疗产品安全性监管法规提供参考.方法:通过回顾基因治疗产品的研发史及伴随的安全性问题,分析欧盟及美国对基因治疗产品安全性监管法规,并与我国的相应法规进行比较,提出欧洲及美国的监管可借鉴的经验及我国在基因治疗产品安全性监管方面的差距.结果:2019年前,我国针对基因治疗产品的安全性监管法规,内容相对简单,规定较为笼统,针对具体问题缺乏详细说明和规定,法规约束性不强,审批上相对宽松.欧盟和美国在安全性监管体系方面,由于起步较早,相对严谨和完善,提出了具体、详细的技术要求,如非临床试验原则、产品特性分析、动物种属选择、药效学求证研究、药代动力学、安全药理学、毒理学和安全性评价等.针对上述问题,国家药品监督管理局在2021年2月发布了"基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(征求意见稿)",正在逐步完善该类产品的安全科学监管体系.结论:基因治疗产品是具有高度独特性、多样性及技术高度复杂性的全新产品,我国有待进一步完善适合全新产品监管的法律法规.在修订产品的安全性监管法规时,可以借鉴欧盟和美国的监管经验,使其符合国际趋势和要求,少走弯路.
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