期刊,罕见病研究 2024年卷2期_国家学术搜索

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罕见病研究

罕见病研究/Journal Journal of Rare Diseases

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氯巴占与大麻二酚辅助治疗Lennox-Gastaut综合征新进展

石静天陈超阳杨婷魏然...

252-259页

查看更多>>摘要：Lennox-Gastaut综合征(LGS)是一种严重的癫痫性脑病.近年来,已有多种药物被批准用于治疗LGS.美国食品药品监督管理局分别于2011年10月和2018年6月批准了氯巴占、大麻二酚辅助治疗LGS.本文从氯巴占和大麻二酚的化学结构、药理作用、疗效、安全性、药物相互作用等方面进行综述,以介绍两种药物的研究现状和已有成果.

关键词：

罕见病Lennox-Gastaut综合征氯巴占大麻二酚孤儿药

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婴儿癫痫性痉挛综合征诊治进展

郑璐杨婷陈超阳魏然...

260-268页

查看更多>>摘要：婴儿癫痫性痉挛综合征(IESS)是最近几年提出的一个新概念,是一种独特的、具有年龄特异性的难治性癫痫综合征.近年来,随着分子生物学、神经免疫学的发展以及抗癫痫药物抗痫机制的深入研究,在IESS的定义及治疗方面,取得了一些成果.目前传统抗癫痫药物的使用日趋减少.新型抗癫痫药物有增加趋势.本文查阅近几年来相关文献,从IESS的发病机制、流行病学、病因、诊断方法、治疗手段、治疗药物、临床进展,以及有效性和安全性等方面进行综述,以介绍IESS的研究现状和已有成果.

关键词：

罕见病婴儿癫痫性痉挛综合征抗癫痫药

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罕见病病种遴选与优先主题确定方法的思考

李柯欣陈敬丹张丁丁郭武栋...

269-274页

查看更多>>摘要：本文通过对罕见病病种遴选和优先主题确定全流程的梳理和总结,对罕见病病种的申报和初步审查、病种主题信息的标准化、病种主题优先级遴选的证据梳理及罕见病主题确定和病种遴选的评价方法等多个环节内容进行了深入分析.以期为后续开展罕见病病种遴选工作、提升罕见病病种遴选的公平合理性和科学性,并进一步推动中国罕见病相关领域的研究和决策提供参考和借鉴.

关键词：

罕见病病种遴选优先主题多准则决策分析

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刊首语

张波

前插1-前插2页

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《罕见病研究》征稿

封4页

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