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期刊信息/Journal information
中国小儿血液与肿瘤杂志
中国小儿血液与肿瘤杂志

胡亚美 袁伯伦

双月刊

1673-5323

zgxexy@periodicals.net.cn

010-84205165

100029

北京朝阳区樱花东街2号中日友好医院内

中国小儿血液与肿瘤杂志/Journal Journal of China Pediatric Blood and CancerCSTPCD
查看更多>>本刊具有科学性、实用性，主要反应我国小儿血液/肿瘤临床、科研及预防医学的动态和成果，传递国内外小儿血液/肿瘤研究进展的最新信息，推广小儿血液/肿瘤研究的新技术和新方法。读者对象为从事小儿血液与肿瘤的各级医生、实验室研究人员及相关研究人员。兼顾基层、培养中青年，并益于提高小儿血液与肿瘤疾病的医疗质量。
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    造血干细胞移植后中枢神经系统并发症的诊治进展

    唐湘凤
    305-308页
    查看更多>>摘要：造血干细胞移植(HSCT)后中枢神经系统并发症(CNSCs)是移植后危及生命的并发症之一,根据发病原因分为非感染性和/或感染性.前者包括药物所致,如钙调磷酸酶抑制剂(CNI)相关CNS(CNI-CNS)毒性、代谢性脑病、脑血管事件(CVE)和累及CNS的移植后淋巴增殖性疾病(CNS-PTLD)等,后者为各种病原体感染,两者亦可同时存在;HSCT-CNSCs发生的危险因素包括各种原因导致的机体免疫力低下、各种病毒感染史、重度GVHD等.头颅CT和MRI、CSF病原体PCR或mNGS检测、脑组织病变活检检查对于HSCT-CNSCs诊断及确定病因至关重要.HSCT-CNSCs预后较差,提高认识、及时诊断和早期管理,可降低HSCT-CNSCs风险,改善其预后.

    造血干细胞移植中枢神经系统并发症

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    范可尼贫血患儿异基因造血干细胞移植治疗21例长期随访分析

    宋艾芸覃霞张亦驰黄小航...
    309-316页
    查看更多>>摘要：目的 探讨儿童范可尼贫血(FA)移植预后及相关危险因素.方法 回顾性分析2016年1月—2019年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心经基因检测确诊FA并进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的21例患者.结果 患者起病中位年龄3.8(0.1-10.2)岁,移植中位年龄6.7(0.7-11.2)岁.所有患儿均以全血细胞减少为移植指征,移植前均未发生肿瘤.均应用BU2天/TBI3Gy+FC为基础的减低剂量预处理方案.15例患儿接受无关供者移植,5例亲缘供体移植,1例脐血移植.19例采用环孢素A联合甲氨蝶呤,2例采用环孢素A联合吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病(GVHD).急性GVHD和慢性GVHD累积发生率分别为33％和29％.其中,Ⅲ-Ⅳ度aGVHD累积发生率24％(5例),中重度cGVHD发生率为24％(5例).中位随访时间为49(2-106.2)个月,总体生存率为62％.死亡原因包括4例死于肠道aGVHD,1例死于肺部cGVHD,1例死于植入失败,1例死于植入物功能不良和1例死于CMV脑炎,未发现继发肿瘤发生.多因素分析提示移植前年龄越大及移植前高血清铁蛋白含量是预后的不良因素(P=0.006 &P=0.02).结论 早期明确诊断,及时开展allo-HSCT治疗有助于改善FA长期治疗效果.

    范可尼贫血异基因造血干细胞移植儿童基因突变预后

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    非亲缘供者造血干细胞移植治疗JMML的临床疗效

    彭智勇宗飒汤浩然裴艳茹...
    317-321,326页
    查看更多>>摘要：目的 评估非亲缘供者造血干细胞移植(URD-HSCT)治疗幼年粒单核细胞白血病(JMML)的临床疗效及安全性.方法 回顾性分析2015年—2023年期间23例JMML移植患儿数据,中位移植年龄33(11-98)个月,PTPN11基因突变为主.供者选择HLA≥9/10位点相合的非亲缘供者.结果 中位随访时间31(8-104)个月,输注CD34+中位数为4.8(1.3-12.5)× 106/kg,23例均完全供者植入,粒细胞、血小板植入的中位时间分别为19天和13天,5年OS和LFS的统计预估值均为(91.1±6)％,无复发;Ⅱ度以上急性GVHD 7例(28％),Ⅲ-Ⅳ度仅1例;慢性GVHD 9例(39％),其中重度2例;移植相关死亡率8.9％.结论 基于地西他滨的URD-HSCT方案治疗JMML临床疗效显著且安全,可作为JMML移植策略的优先推荐.

    非亲缘供者造血干细胞移植幼年粒单核细胞白血病地西他滨

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    31例异基因造血干细胞移植前儿童卵巢组织冻存的研究

    陈姣阮祥燕孙清政刘周阳...
    322-326页
    查看更多>>摘要：目的 了解卵巢组织冻存(OTC)过程、卵巢取材手术对造血干细胞移植(HSCT)的影响及冻存效果.方法 回顾性分析2021年10月—2024年1月北京京都儿童医院31例异基因HSCT前行OTC的病例资料,并复习相关文献.结果 31例患儿中位年龄6(7个月-15岁)岁,中位体重22(7.2-77.2)kg.急性白血病8例,慢性活动性EB病毒感染6例,免疫缺陷6例,再生障碍性贫血5例,舒-戴二氏综合征2例,噬血细胞综合征2例,黏脂质贮积病和骨髓增生异常综合征各1例.5例行双孔或三孔腹腔镜手术,26例行单孔腹腔镜手术.31例均单侧卵巢切除,在首都医科大学附属北京妇产医院卵巢组织冻存库冻存.12人接受过影响性腺的化疗,卵泡活性计数为(744.08±691.299)个;19人未接受过影响性腺的化疗,卵泡活性计数为(340.21±445.302)个(P=0.182).手术和HSCT预处理间隔中位时间11.5(3-92)天.31例(100％)均未发生手术部位感染;30例(96.8％)未发生手术部位出血.30例已完成HSCT,均植入成功.结论 OTC是HSCT前保护生育力及卵巢内分泌功能的安全有效方式,手术前已行化疗的患者HSCT前仍有卵巢组织冻存机会.

    造血干细胞移植卵巢组织冻存腹腔镜手术化疗生育力保护

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    单倍体造血干细胞移植治疗儿童骨髓增生异常综合征的临床分析

    汪洁熊昊陈智杨李...
    327-331页
    查看更多>>摘要：目的 探讨儿童骨髓增生异常综合征(MDS)接受单倍体异基因造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗的临床疗效,并分析预后相关因素.方法 回顾性分析2018年6月—2022年2月在武汉儿童医院血液肿瘤科接受Haplo-HSCT治疗的13例MDS患儿临床资料,并分析影响预后的危险因素.结果 13例儿童MDS患者中,男9例,女4例,中位年龄为9(1-13)岁,病史中位时间3.2年(2个月-10年),7例诊断难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB),3例诊断难治性血细胞减少症(RCC),2例诊断RAEB向白血病转化或转化中RAEB-t,1例为难治性贫血伴铁粒幼细胞增多(RARS).患儿均接受亲缘供者(父亲、母亲、姐姐或弟弟),HLA配型为5-8/10位点相合,G-CSF动员的外周血干细胞,回输单个核细胞中位数22.17(16-32)×108/Kg,CD34+细胞数中位数11.5(7-14)x106/Kg.13例患儿均采用后置环磷酰胺方案预防急性移植物抗宿主病.粒细胞植入中位时间+14(11-18)d,血小板植入中位时间+16(10-19)d.中位随访时间为955(210-1700)d.13例患儿中1例因脓毒性休克死亡,3例合并肺部慢性排异,1例合并卵巢早衰.预期4年总体生存率为92.3％,非复发死亡率为7.7％.结论 接受Haplo-HSCT治疗儿童MDS疗效显著,移植相关并发症仍是患儿长期生存质量的严峻挑战.

    骨髓增生异常综合征单倍体造血干细胞移植儿童

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    儿童急性淋巴细胞白血病化疗伴发白质脑病的临床特点及远期随访

    褚思嘉汤继宏张兵兵肖潇...
    332-336,343页
    查看更多>>摘要：目的 探讨急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿化疗伴发白质脑病的临床特点和远期随访情况.方法 对2013年4月—2023年4月期间在苏州大学附属儿童医院就诊的42例ALL化疗伴发白质脑病患儿的临床资料进行回顾性分析,并通过门诊、电话随访和问卷调研,以全球疾病负担重点控制项目(GBD-DCPP)分级表和执行功能行为评定量表(BRIEF)分别评估患儿的后遗症情况和执行功能受累情况.结果 47.62％ALL患儿确诊白质脑病时出现的神经系统症状主要为癫痫发作、瘫痪、肢体麻木和口齿不清等,头颅MRI异常信号主要分布于侧脑室周围及半卵圆中心、顶叶和额叶等区域.大多数患儿预后情况良好.32例参与后遗症评估,其中3例遗留症状性癫痫,1例注意力缺陷和学习困难.24例参与认知行为中的执行功能评估,9例分量表评分增高.结论 ALL化疗后伴白质脑病患儿的神经系统症状多样、神经影像学病灶分布不一,执行功能有一定程度伤害,总体预后情况良好.

    白质脑病急性淋巴细胞白血病化疗随访预后

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    急性T淋巴细胞白血病中HOXB簇基因表达的临床特征及预后

    张晓褚欣然李之珩方芳...
    337-343页
    查看更多>>摘要：目的 回顾性分析HOXB簇基因在儿童T-ALL中的表达模式及其与患儿临床特征及预后的关系,以期为儿童T-ALL的精准化、个体化诊疗提供依据.方法 收集2012年7月1日—2022年9月30日期间诊疗于苏州大学附属儿童医院的115例初诊T-ALL患儿血液标本,采用全转录组测序检测HOXB簇基因表达量,比较HOXB簇基因高表达组与低表达组患儿的临床特征及治疗反应.结果 115例患儿中,10个HOXB簇基因只有HOXB2-7有高表达.HOXB2、HOXB4、HOXB7基因低表达组D15骨髓幼稚细胞≥25％的患儿多于高表达组(P值均＜0.05).HOXB 簇基因表达程度不影响T患儿的预后.结论 儿童T-ALL中HOXB2、HOXB4、HOXB7基因低表达组早期治疗反应差,但对T-ALL预后没有影响.

    HOXB簇基因转录组测序儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)预后

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    铂类药物对实体瘤患儿听力损伤研究

    崔丽雅黄东生张谊王一卓...
    344-348页
    查看更多>>摘要：目的 观察不同铂类化疗药物对实体瘤患儿的听力损伤情况.方法 采用回顾性分析方法,收集2022年1月—2023年12月于北京同仁医院化疗的实体瘤患儿相关资料,监测不同化疗周期时纯音测听、听性脑干反应阈值、畸变产物耳声发射、声导抗、耳蜗微电位、稳态听觉诱发电位结果,并计算出现听力损伤时的铂类药物累积剂量.结果 纳入26例患儿,中位年龄2.6(0.5-13.2)岁.26例患儿中共有6例(23.1％)出现听力损伤.患儿在应用大剂量卡铂及顺铂时出现不同听力图表现异常,顺铂平均累积量417mg/m2,卡铂平均累积量3360mg/m2,奈达铂平均累积量240mg/m2.结论 大剂量铂类药物可引起实体瘤患儿化疗过程中听力损伤,儿童化疗期间建议常规采用多种测听方法进行听力检测并进行联合评估,并长期随访.

    铂类药物儿童实体瘤听力损伤

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    伴MYC基因重排的儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征及预后分析

    吕惠戚本泉张小燕高洋洋...
    349-355页
    查看更多>>摘要：目的 分析伴MYC重排的儿童急性淋巴细胞白血病(MYC-r ALL)患者的临床特征和预后.方法 以2013年9月—2022年8月在中国医学科学院血液病医院诊治的19例初诊MYC-r ALL患儿为研究对象,对其临床特征、治疗方案及预后进行分析.结果 19例MYC-rALL患儿,男∶女为13∶6,中位年龄6(1-13)岁,白细胞中位计数为9.28(2.20-806.04)× 109/L,诱导治疗中15.8％患儿(3/19)发生肿瘤溶解综合征(TLS).19例MYC-r ALL患儿完全缓解率(CR)为94.7％,3年无事件生存率(EFS)、总生存率(OS)分别为(72.0±10.7)％、(71.4±10.8)％.治疗方案非随机选择ALL方案(简称A方案)或BNHL方案(简称B方案),A方案治疗18例,CR率为94.4％,3年EFS、OS分别为(71.8±10.7)％、(71.4±10.8)％;B方案治疗1例,一疗程诱导治疗后完全缓解至末次随访.MYC-rB-ALL 患儿 9 例,3 年 EFS、OS 分别为(88.9±10.5)％、(87.5±11.7)％;T-ALL 患儿 10 例,3 年 EFS、OS 分别为(58.3±16.1)％、(57.1±16.4)％,P＞0.05.结论 儿童 MYC-r ALL 预后较差,发生肿瘤溶解综合征风险高,免疫表型对预后无显著影响,但B细胞型患儿有更好的预后趋势,临床需扩大样本量,亟待开展多中心研究以寻找更优的治疗方案.

    急性淋巴细胞白血病儿童MYC重排

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    贝林妥欧单抗治疗40例儿童急性淋巴细胞白血病的短期有效性和安全性分析

    黄思颖张观梅余莉华林丹娜...
    356-363页
    查看更多>>摘要：目的 分析贝林妥欧单抗治疗微小残留病(MRD)复发和初治急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患儿的短期有效性和安全性.方法 以2022年1月—2023年9月接受贝林妥欧单抗治疗的40例B-ALL患儿作为研究对象,回顾性分析患儿临床研究数据.结果 40例患儿中,11例为MRD复发患儿,29例为初治患儿.18例贝林妥欧单抗治疗前MRD阳性患儿中,88.89％获得了MRD 应答(＜0.01％).MRD＜0.1％患儿应答率高于 MRD≥0.1％患儿(100.00％vs.84.62％);初治患儿应答率高于MRD复发患儿(100.00％vs.80.00％).贝林妥欧单抗治疗期间不良反应发生率为72.50％(29/40).治疗前MRD≥20％是CRS发生的危险因素(P＜0.05).且对治疗前MRD阳性/MRD阴性患儿来说,当IL-6/IL-10在治疗过程中升高3.65倍/1.75倍时对CRS的发生有最佳的预测效度(P＜0.05,敏感性:88.2％/76.9％,特异性:71.1％/84.4％).结论 贝林妥欧单抗对MRD复发和初治B-ALL患儿均有较好的疗效,且贝林妥欧单抗总体安全性良好.长期疗效需扩大样本量进一步观察.

    急性淋巴细胞白血病,儿童贝林妥欧单抗安全性短期疗效

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